神经

临床试验:聚焦超声开放血脑屏障,以治疗帕金森

作者:haibei 来源:MedSci梅斯 日期:2021-02-05
导读

          MR引导聚焦超声(MRgFUS)与静脉微泡给药相结合,可以被应用于神经退行性疾病和脑肿瘤患者的局部临时血脑屏障(BBB)开放。MRgFUS可以成为一种治疗工具,用于神经修复疗法的药物递送。帕金森病伴痴呆(PDD)的治疗是一个重要的未满足的需求。

关键字:  血脑屏障 

        MR引导聚焦超声(MRgFUS)与静脉微泡给药相结合,可以被应用于神经退行性疾病和脑肿瘤患者的局部临时血脑屏障(BBB)开放。MRgFUS可以成为一种治疗工具,用于神经修复疗法的药物递送。帕金森病伴痴呆(PDD)的治疗是一个重要的未满足的需求。

        最近,研究人员启动了一项前瞻性、单臂、非随机、概念验证、安全性和可行性的I期临床试验(NCT03608553),该试验仍在进行中。该研究的主要结果是证明PDD中BBB破坏的安全性、可行性和可逆性,目标在右顶枕颞皮层,在这种临床状态下皮质病变是最主要的。研究人员将探索性测量分析β-淀粉样蛋白负担的变化,治疗后的脑代谢和神经心理学评估。

        从2018年10月至2019年5月招募了5名患者,接受两个疗程的治疗,间隔2-3周。结果以描述性方式列出。总的来说,这个过程是可行的,可逆的,没有严重的临床或放射学副作用。

        研究人员报告了5名患者在8/10治疗中的顶枕颞交界处的BBB开放,如钆增强所示。在所有病例中,治疗过程都是平和的,没有遇到与BBB开放相关的副作用。从治疗前到治疗后,研究人员观察到轻度的认知改善,在淀粉样蛋白或氟脱氧葡萄糖PET中没有发现重大变化。

        因此,MRgFUS-BBB开放在PDD中是安全的、可逆的,并且可以反复进行。该研究为BBB开放给药治疗PD和其他神经退行性疾病中痴呆症的概念提供了线索。

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