早期试验提示 CAR T 细胞或能治疗神经母细胞瘤患儿体内的实体肿瘤
一项涉及 12 名罹患复发性神经母细胞瘤(一种难治的儿科癌症)儿童的 1 期试验显示，抗癌性 CAR T 细胞表现出能有效治疗这些肿瘤的迹象，该治疗能同时避免损害神经组织。这些结果提示，应该对用 CAR T 细胞治疗神经母细胞瘤和其它实体肿瘤做进一步的评估，因为这些肿瘤通常很难用 T 细胞疗法进行靶向治疗。
一项涉及 12 名罹患复发性神经母细胞瘤(一种难治的儿科癌症)儿童的 1 期试验显示，抗癌性 CAR T 细胞表现出能有效治疗这些肿瘤的迹象，该治疗能同时避免损害神经组织。这些结果提示，应该对用 CAR T 细胞治疗神经母细胞瘤和其它实体肿瘤做进一步的评估，因为这些肿瘤通常很难用 T 细胞疗法进行靶向治疗。
CAR T 细胞是取自患者的免疫细胞;它们经过工程改造后可追捕癌细胞，并在诸如白血病等血癌治疗中显示了巨大的希望。然而，用 CAR T 细胞来治疗实体肿瘤要困难得多，因为 CAR T 细胞很难穿透实体肿瘤。Karin Straathof 和同事在此进行了一项 1 期试验，旨在探索用 CAR T 细胞治疗神经母细胞瘤的安全性和功效。他们创制了能设靶 GD2 蛋白的 CAR T 细胞，并在 12 名对标准化疗无效的儿科患者中使用了该细胞;GD2 蛋白在神经母细胞瘤中颇为常见。
根据规定的 X 射线标准，这些孩子中没有一个在治疗一个月后表现出可检测到的肿瘤缩小，而且有些人还有与免疫有关的副作用。但是，3 名同时接受了两种调节药物治疗的患儿则显示了一些抗肿瘤免疫的端倪，并且没有展现任何损害带有 GD2 蛋白的健康神经组织的迹象。Straathof 等人指出，鉴于所看到的短暂性抗肿瘤反应，有必要对 CAR T 细胞做进一步的修改以增强其在肿瘤中的持久存在。
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