JNNP：使用系统方法选择许可药物用于治疗进展性多发性硬化症
进展性多发性硬化缺乏有效治疗的原因是多方面的。进展性多发性硬化症的病理生理学尚不清楚，目前还没有一种动物模型能准确地模拟该病的整个过程。因此，新的靶点和药物的发现是具有挑战性的。药物再利用是更快捷的方法，在进入临床试验之前障碍较少，但需要仔细考虑药物选择背后的基本原理。本文建立一种严格的、专家主导的、循证的方法来评估进行性多发性硬化症(MS)患者临床试验中的重新利用和测试的许可药物。
进展性多发性硬化缺乏有效治疗的原因是多方面的。进展性多发性硬化症的病理生理学尚不清楚，目前还没有一种动物模型能准确地模拟该病的整个过程。因此，新的靶点和药物的发现是具有挑战性的。药物再利用是更快捷的方法，在进入临床试验之前障碍较少，但需要仔细考虑药物选择背后的基本原理。本文建立一种严格的、专家主导的、循证的方法来评估进行性多发性硬化症(MS)患者临床试验中的重新利用和测试的许可药物。
方法 ：列出了经专家组和多发性硬化症患者同意的相关许可药物。我们系统地回顾了每种药物的临床前和临床文献，通过对每种化合物进行评分，将其浓缩成一个摘要文件和短名单药物的数据库。在一项临床试验中，对药物进行了评估，并通过最终的独立专家评审对我们的选择进行了审查。
结果：从55个疗程的短名单中，推荐了四种治疗方案，即R-α-硫辛酸、二甲双胍、R-α-硫辛酸和二甲双胍联合治疗以及烟酸。此外还优先考虑了氯马斯汀、拉莫三嗪、奥卡西平、尼莫地平和氟桂利嗪。排名第一的药物硫辛酸在2011年的药物选择计划中也被列为优先考虑的药物，尽管方法不同。三种干预措施R-α-硫辛酸、二甲双胍和烟酸以及一种二甲双胍和R-α-硫辛酸的联合制剂被确定为进展性多发性硬化患者队列临床评估的优先药物，并且有足够的数据可以立即进入二期试验。克莱马斯汀、拉莫三嗪、奥卡西平、尼莫地平和氟桂利嗪也被认为是有治疗前景的，并按优先次序排列。
本文报告了一种标准化的方法来识别用于治疗进展性多发性硬化的候选药物。
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