目的：自体造血干细胞移植(AHSCT)作为多发性硬化症(MS)的治疗干预措施已有二十多年的历史。比较自体造血干细胞移植(AHSCT)和阿来组单抗(ALZ)治疗复发-缓解型多发性硬化症的疗效。使用两个大型MS中心前瞻性收集的数据，比较AHSCT和ALZ的疗效和安全性。

方法：总共有147名患者被纳入本研究，从2011年1月1日至2018年12月31日接受AHSCT或ALZ治疗的患者通过注册搜索确定并要求参与。至少每年对患者进行一次扩展残疾状态量表(EDSS)评估和MRI随访。应用环磷酰胺(200 mg/kg)和兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(6.0 mg/kg)预处理方案治疗69例AHSCT。接受ALZ治疗的患者(n=75)在5天内接受60毫克的剂量，然后病人根据需要服用。病人至少每年进行一次随访，评估残疾状况量表评分、不良事件和磁共振检查。

结果：3年时AHSCT和ALZ的Kaplan-Meier估计值分别为88%和37%，p<0.0001。AHSCT和ALZ年化复发率的次要终点分别为0.04和0.1，p=0.03。在最后一次随访中，治疗开始后100天内，改善、稳定或恶化的患者比例分别为57%/41%/1%(AHSCT)和45%/43%/12%(ALZ)，其中48/69患者接受AHSCT治疗的患者和0/75患者接受ALZ治疗的患者出现三级或以上不良事件。最常见的长期不良事件是甲状腺疾病，Kaplan-Meier估计3年内AHSCT为21%，ALZ为46%，p=0.005。

结论：在这项观察性队列研究中，AHSCT治疗与维持“无疾病活动证据”的可能性较高相关。AHSCT治疗的前100天不良事件发生率更高，但之后在ALZ治疗的患者中更常见。