额颞痴呆治疗获迎曙光！实验性基因疗法PR006
作者：Allan 来源：MedSci梅斯 日期：2020-07-28
导读
Prevail是一家致力于神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司，Prevail今日宣布，美国专利商标局(USPTO)于2020年6月23日发布了一份专利号为10689625的美国专利，涉及PR006的AAV载体。PR006是Prevail的实验性基因疗法，用于治疗具有GRN突变的额颞痴呆患者(FTD-GRN)。
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额颞痴呆
Prevail是一家致力于神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司，Prevail今日宣布，美国专利商标局(USPTO)于2020年6月23日发布了一份专利号为10689625的美国专利，涉及PR006的AAV载体。PR006是Prevail的实验性基因疗法，用于治疗具有GRN突变的额颞痴呆患者(FTD-GRN)。
PR006正在开发为一种潜在的一次性基因疗法，用于FTD-GRN，这是一种由GRN基因突变引起的渐进性神经退行性疾病，该突变会降低颗粒蛋白原的产生，颗粒蛋白是溶酶体功能、神经元存活和正常小胶质细胞活动的关键蛋白。前颗粒蛋白缺乏会导致溶酶体功能障碍、无效的蛋白质降解和神经炎症，并最终导致神经变性和死亡。
Prevail兼首席执行官Asa Abeliovich博士说：“FTD-GRN是一种破坏性疾病，尚无可改善疾病的治疗选择”。今年3月，Prevail宣布了PR006治疗FTD-GRN的I/II期临床试验取得积极结果，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予PR006快速通道资格。
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