Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR，获得欧洲药品管理局PRIME称号
作者：佚名 来源：MedSci梅斯 日期：2020-03-06
导读
Janssen宣布，欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。
Janssen宣布，欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。
新型AAV-RPGR药物是由强生公司和MeiraGTx Holdings共同开发，还获得了美国食品和药物管理局(FDA)的Fast Track认证以及FDA和EMA的Orphan认证。
Janssen确认该决定是根据一项正在进行的I/II期临床试验的数据做出的，该试验自2017年以来一直在进行，并且AAV-RPGR是目前唯一被授予PRIME名称的XLRP治疗药物。
目前，尚无批准的XLRP治疗方法，Janssen的AAV-RPGR基因疗法旨在通过减慢视网膜变性并保持视觉功能来治疗由RPGR基因突变引起的疾病。
PRIME称号的授予是用来优化并加快创新药物的开发。
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