Aquestive Therapeutics是一家专业制药公司，致力于运用创新技术开发差异化产品为患者解决治疗挑战。该公司正在推进一条后期专利产品管线，用于治疗中枢神经系统疾病，并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外，该公司还与其他药企合作，利用其专有的、同类最佳的技术(如PharmFilm技术)将新分子推向市场。

近日，该公司宣布，其开发的利鲁唑 膜剂Exservan比原计划提前一周获得了美国FDA批准，该药用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的治疗。此前，Exservan已被FDA授予了孤儿药资格(ODD)。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS)，俗称渐冻人症，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年，最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计，ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。尽管大约5%-10%的病例与遗传有关，但ALS的病因至今不明，可能涉及遗传和环境因素。目前已上市的药物仅能延缓病情进展，还没有能够治愈ALS的药物。

Exservan是一种利鲁唑 膜剂(riluzole)，利鲁唑是FDA批准的第一款治疗ALS的药物，片剂产品于1995年上市，用于推迟患者的呼吸机依赖。迄今为止，共有4款药物获得FDA批准治疗ALS，其中3款为不同剂型的利鲁唑产品：Exservan(利鲁唑 膜剂)、Rilutek(利鲁唑片剂)、Tiglutik(利鲁唑混悬剂)、Radicava(edaravone，依达拉奉静脉注射液)。

上述4款药物中，来自三菱田边的Radicava于2017年获得FDA批准，是该机构在过去22年来批准的第一种ALS新药。Radicava的活性药物成分edaravone(依达拉奉)是一种自由基清除剂，被认为能够缓解氧化应激的影响，而这可能是ALS发病和病情发展的关键因素。edaravone的抗氧化作用被认为能够为神经系统提供神经保护性支持，潜在延缓疾病发展或限制额外伤害。

在中国，Radicava于今年7月底获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。值得注意的是，该药从获得优先审评到获批只用了不到两个月的时间。据估计，中国有多达3万人受到ALS的影响。