新技术有助于提高基因编辑工具的效果
作者：佚名 来源：生物谷 日期：2019-09-22
导读
波士顿大学医学院研究人员最近开发出一种新的基因治疗替代工具，从而能够创造更快，成本更低的方法。
基因治疗是一种通过基因编辑来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病毒(AAV)作为传递基因的工具，但是大量AAV的生产往往是复杂且昂贵的。
现在，研究人员首次开发出一种先进的方案，可以生产大量AAV。
研究人员认为，与现代基因编辑技术结合使用时，AAV成为了强大的研究工具，并且可以作为制作转基因动物模型的主要工具。然而，目前的主要缺点是生产大量用于实验室动物的AAV的时间和成本。这项先进技术绕过了动物常规基因操作可能产生的发育效应，同时节省了时间，减少了用于研究的动物数量并最终降低了研究成本。
波士顿医学副教授Markus Bachschmid博士解释说：“我们的方法有助于在常规实验室中高效经济地生产AAV，使研究人员可以轻松地进行基因治疗的临床前试验。”
副教授Reiko Matsui博士说：“波士顿地区和日本的几个实验室已经对该新方案进行了测试，发现它很有用。” “我们希望许多实验室可以采用这些程序来加速研究和促进基因治疗。”
使用AAV的基因治疗是临床治疗中一个新兴的领域。FDA批准的基于AAV的药物Zolgensma的最新版本用于治疗脊髓性肌萎缩症是人类基因治疗的一个里程碑，并证明了AAV的巨大潜力。
这些发现在线发表在《Scientific Reports》杂志上。
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