经过CRISPR/Cas9n编辑的干细胞有望治疗帕金森病
在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司(UCB Pharma Ltd.)的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法(cell replacement therapy)的疗法。
在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司(UCB Pharma Ltd.)的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法(cell replacement therapy)的疗法。专家们希望这种涉及将健康细胞移植到被帕金森病破坏的大脑区域中的疗法能够缓解震颤和平衡问题等症状。相关研究结果近期发表在European Journal of Neuroscience期刊上，论文标题为“Engineering synucleinopathy‐resistant human dopaminergic neurons by CRISPR‐mediated deletion of the SNCA gene”。
在这项新的研究中，这些研究人员构建出对帕金森病有抵抗力的人胚胎干细胞(hESC)。具体而言，他们利用一种称为CRISPR/Cas9n的先进技术切除hESC中的DNA片段。在这样做的过程中，他们剔除了与有毒性的团块(称为路易小体)形成相关的基因SNCA，其中这种毒性团块形成是帕金森患者中的脑细胞的一种典型特征。
在实验室测试中，这些干细胞在培养皿中可被转化为产生多巴胺的神经元。它们随后在接受一种化学试剂处理后就可导致路易小体形成。这些研究人员发现相比于未经过基因编辑的神经元，经过基因编辑的神经元并没有形成有毒性团块。
这些研究人员表示，这一进展可能对患有帕金森病的年轻患者和患有侵袭性帕金森病的患者是最有益的，但是它还需在人体试验中进行测试。
论文通讯作者、爱丁堡大学医学研究委员会再生医学中心的Tilo Kunath博士说，“我们知道帕金森病在神经元之间进行扩散并侵入健康细胞。这实际上可能为细胞替代疗法的潜力设置一个使用期限。我们的激动人心的发现有潜力极大地改善这些新出现的疗法。”
帕金森病治愈基金会(Cure Parkinson's Trust)研究副主任Simon Stott博士说，“细胞替代疗法是一种治疗帕金森病患者的实验性再生医学方法。这项新研究在开发这种疗法上提供了新的进展。很高兴的是，帕金森病治愈基金会资助了这项鼓舞人心的创新研究。”
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