肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D基因治疗
作者：伊文 来源：MedSci梅斯 日期：2018-08-16
导读
bluebird生物近日宣布，其用于研究儿童肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的Lenti-D基因疗法的临床试验的最新数据将在2018年SSIEM研讨会上公布。
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肾上腺脑白质营养不良
bluebird生物近日宣布，其用于研究儿童肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的Lenti-D基因疗法的临床试验的最新数据将在2018年SSIEM研讨会上公布。正在进行的II/III期Starbeam研究(ALD-102)的更新数据将评估Lenti-D基因治疗在17岁及以下CALD患者中的有效性和安全性。该公司还将提供其正在进行的观察性研究(ALD-103)的同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)在17岁及以下CALD患者中的初步数据。
CALD是一种临床异质性很强的遗传性代谢性疾病。表现在同一家系可有不同表型，同一患者不同时期表现也不同。根据ALD的发病年龄及临床表现分为7型：儿童脑型、青少年脑型、成人脑型、肾上腺脊髓神经病型(Adrenomyeloneuropathy， AMN)、Addison 型、无症状型和杂合子型。
bluebird生物公司首席医疗官David Davidson博士说：“我们继续推进针对CALD的Lenti-D基因治疗的开发计划，并很高兴有机会在SSIEM分享我们的两项研究中的最新数据。除了更新ALD-102治疗研究的临床结果外，我们还将首次提供ALD-103观察性研究的中期数据，ALD-103研究是针对CALD进行的同种异体造血干细胞移植治疗”。
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