自体造血干细胞移植(aHSCT)后使用强烈的免疫抑制包括化疗和免疫“消耗”抗体已被用于多发性硬化症(MS)患者的治疗,改善疾病的控制和复发。研究者进行了一项研究,评估aHSCT后的免疫净化疗法能否改善MS的长期控制。
自体造血干细胞移植(aHSCT)后使用强烈的免疫抑制包括化疗和免疫“消耗”抗体已被用于多发性硬化症(MS)患者的治疗,改善疾病的控制和复发。研究者进行了一项研究,评估aHSCT后的免疫净化疗法能否改善MS的长期控制。
为此研究者在加拿大的三家医院做了2次单臂试验。纳入18-50岁的MS患者,且预后不良、疾病持续活动、扩展残疾状况评分量表3.0-6.0。环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子动员后进行自体CD34造血干细胞移植。此后使用马利兰、环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白进行免疫净化疗法。观察并记录MS患者的无活动生存期(活动的体现包括临床复发、MRI出现新的或钆增强病变、扩展残疾状况评分量表持续进展)。
从诊断MS到aHSCT,超过140人-年的时间里有24名患者发生了167次临床复发,48次aHSCT前的MRI扫描中发现了188例钆增强病变。中位数随访的6.7年时间里(3.9-12.7年),MS患者移植后3年无活动生存率为69.6% (95% CI 46.6–84.2),最长的13年随访里,314次MRI序列扫描中没有复发、没有钆增强病变或新的T2病灶。健康对照者的脑萎缩率降低。有24名患者死于移植后相关并发症,35%的患者扩展残疾状况评分量表持续改善。
这是第一次对MS患者治疗完全停止后,没有任何持续药物使用的情况下检测中枢神经系统的炎症活动;此外,尽管疾病具有侵袭性,但仍有许多患者的神经功能有实质性的恢复。
原始出处:
Harold L Atkins, Marjorie Bowman,et al.Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a multicentre single-group phase 2 trial.The Lancet.Published Online: 09 June 2016
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