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Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征患者贫血
对于贫血的低风险骨髓增生异常综合征患者，促红细胞生成素治疗往往无效，需依赖于红细胞输注。Luspatecept是一种结合转化生长因子β超家族配体以减少SMAD2和SMAD3信号传导的重组融合蛋...
来源：Medsci梅斯 2020-01-10 -
纳武单抗单药治疗有望治愈难治性/复发性EBV相关淋巴组织细胞增生症
纳武单抗，作为单药疗法，导致5/7 r/r EBV-HLH患者完全缓解，而且其中4例的EBV完全清除。纳武单抗可恢复CD8 T细胞的抗EBV程序。
来源：Medsci梅斯 2020-01-10 -
2019年12月药物临床试验报告重点信息血友病基因疗法已改变13人的命运...
一项针对A型血友病的突破性基因疗法已被证明具有长期效益，它彻底改变了英国13名男性患者的生活。
来源：生物谷 2020-01-10 -
血友病基因疗法已改变13人的命运 有望造福更多患者
一项针对A型血友病的突破性基因疗法已被证明具有长期效益，它彻底改变了英国13名男性患者的生活。
来源：汉鼎好医友 2020-01-09 -
创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新...
近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法，其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构，由...
来源：生物谷 2020-01-07 -
多发性骨髓瘤新药！天境生物差异化CD38抗体TJ202/MOR202完成...
天境生物科技(上海)有限公司(以下简称“天境生物”)近日宣布，用于多发性骨髓瘤(MM)的创新人源CD38抗体TJ202/MOR202于中国医学科学院血液研究所完成中国大陆地区多中心注册临床II...
来源：生物谷 2020-01-06 -
白血病新药！Jazz Pharma新型重组欧文氏菌天冬酰胺酶JZP-45...
爱尔兰生物制药公司Jazz Pharma近日宣布，评估JZP-458的关键性II/III期临床研究已入组了首例患者，该药是一种重组欧文氏菌(Erwinia)天冬酰胺酶分子，使用了一种新型的假单...
来源：生物谷 2020-01-06 -
JAK1抑制剂！信达生物伙伴Incyte itacitinib一线治疗急...
信达生物合作伙伴Incyte公司近日公布了评估JAK抑制剂itacitinib联合皮质类固醇一线治疗急性移植物抗宿主病(aGVHD)关键性III期GRAVITAS-301研究(NCT03139...
来源：生物谷 2020-01-06 -
两种新外周T细胞淋巴瘤亚型：PTCL-GATA3和PTCL-TBX21
通过IHC算法鉴别的两种新的PTCL亚型可用于临床日常实践。这两种新的PTCL亚型具有不同的形态学和免疫表型特征。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
二代测序提高微小残留病灶检测的灵敏度，改善CLL患者的预后预测
一线FCR治疗后的大部分流式细胞(敏感度10-4)检测为U-MRD的CLL患者，经NGS检测为MRD+(敏感度10-6)。经NGS检测为MRD阴性的患者的PFS更佳。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
KLF4-DYRK2介导通路调节CML干细胞的自我更新
KLF4丢失可通过去DYRK2基因抑制损伤CML干/祖细胞的自我更新和存活。稳定DYRK2蛋白可通过耗竭c-Myc和激活p53抑制白血病干/祖细胞的存活和自我更新。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
腺病毒（AAV）介导基因治疗是一种极具潜力的A型血友病治疗手段。近日研究人员公布了单次AAV5-hFVIII-SQ疗法的长期有效性和安全性数据。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
抗ERFE抗体可阻断铁调素抑制，减轻地中海贫血
在体内，ERFE的N末端以纳米级亲和力与BMP6结合，可有效抑制BMP信号和铁调素。抗ERFE N-末端抗体可抑制Wpo诱导的铁调素抑制，减轻贫血小鼠的铁积累和贫血。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型...
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec(...
来源：生物谷 2020-01-04