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Science：血友病是基因疗法攻克遗传病的最佳证明
7 月 11 日，Alnylam 及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病 RNAi 疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用 RNAi 靶向...
来源：药明康德 2017-07-25 -
违背常理！造血干细胞直接响应感染，既“杀敌”也“自损”
造血干细胞是血液系统中的成体干细胞，具有自我更新、多向分化的潜能。造血干细胞可以分化形成各类成熟血细胞，以此满足生理需求和调节各细胞组分之间的平衡。如果发生严重感染，造血干细胞会生成更多的白细...
来源：生物探索 2017-07-24 -
CAR- T 疗法对患者意味着什么？美国癌症学会医生访谈
美国 FDA 专家一致投票支持 CAR- T 疗法上市，用于治疗患 B 细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的 3 -25 岁儿童和年轻成年患者。小女孩 Emily 被治愈 5 年的故事也打动了每...
来源：e 药环球 2017-07-20 -
美研究员以患者免疫细胞成功研发新白血病疗法
据新加坡《联合早报》7 月 20 日报道，美国研究人员公布的一项临床试验结果显示，一种基于患者自身免疫细胞的免疫疗法对成年人最常见的一类白血病有明显疗效。
来源：环球网 2017-07-20 -
17年跌宕起伏，首个治疗白血病的抗体偶联药物终现昔日荣光，5年存活率提升...
饱受7年的屈辱之后，GO(gemtuzumab ozogamicin，商品名Mylotarg)终于向全世界证明了自己，再次回到2000年时的荣耀之巅。相关的研究成果刊登在著名期刊《临床肿瘤学...
来源：奇点 2017-07-20 -
对抗罗氏？Shire 与 Novimmune 签订血友病双特异性抗体研发...
作为血友病市场上的重量级玩家，制药巨头 Shire 公司最近宣布与欧洲生物技术公司 Novimmune 达成了一项合作研发用于治疗血友病的双特异性抗体药物研发的协议。而这被外界解读为 Sh...
来源：新浪医药 2017-07-19 -
CAR-T不行的“实体瘤”，巨噬细胞免疫疗法有了“新战绩”
癌症如此难治疗的一个原因是它避开了机体免疫系统的检测。近日，发表在Cell子刊Current Biology杂志上题为“SIRPA-Inhibited， Marrow-Deriv...
来源：生物探索 2017-07-18 -
J Natl Cancer Inst：CML患者可以停止TKI治疗吗？
约三成慢性髓细胞白血病(CML)患者停止TKI治疗后不会发生疾病复发，这既降低了医疗支出，又可以避免TKI带来的副反应。那么，难道这真的就意味着此类患者的疾病被治愈了吗?如果真是这样，患者必...
来源：肿瘤资讯 2017-07-18 -
FDA批准一款可用于血癌临床诊断的流式试剂盒
近期，美国食品药品管理局(FDA)批准了一项可用于血液癌症检测的实验室试验。ClearLLab试剂盒(T1, T2, B1, B2, M)由Beckman公司研发，是目前第一项借助流...
来源：肿瘤资讯 2017-07-17 -
Oncotarget：NK细胞在SFRs参与下杀死白血病细胞
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，抑制正...
来源： Medical Xpress 2017-07-16 -
补铁的十大好食物！
铁是一种人类生存不能缺少的矿物质。对于初学者来说，它是称为血红蛋白的蛋白质的重要组成部分，它在红细胞中携带氧气。没有足够的铁，你可能会感到疲倦，头昏眼花，甚至会发展贫血。
来源： Medical Xpress 2017-07-16 -
血友病治疗新进展！
包括洛杉矶儿童医院的Guy Young医学博士在内的国际血液学家团队发现，在患有血友病的患者中，称为艾美珠单抗的新疗法将出血事件发生率降低了87%。这项多中心III期研究的结果称为HAVEN...
来源： Medical Xpress 2017-07-16 -
血友病基因疗法恢复因子 VIII 水平，挺进临床...
今天，BioMarin Pharmaceutical 宣布其以前报告过的针对在研新药 BMN 270 的临床中期结果的数据更新，该...
来源：药明康德 2017-07-13 -
点燃血友病基因疗法的“火花”
比尔·莫瑞兹(Bill Maurits)坐在费城的一间候诊室里，准备着接受含有上万亿病毒颗粒的静脉注射。他脑子里想：“开始吧!我再也不想等了。”
来源：药明康德 2017-07-13