-
eculizumab阻断补体激活明显改善高TA-TMA风险患者HSCT后...
对于高TA-TMA风险的HSCT受体来说，eculizumab是一种有效的治疗策略，可提高患者术后1年的存活率。在eculizumab治疗开始时，高sC5b-9水平的个体对治疗的反应率更低，需...
来源：Medsci梅斯 2020-01-15 -
L-选择素脱落影响中性粒细胞清除肺部感染细胞
L-选择素脱落可增强整合素的外-内信号转导，是K型肺炎链球菌所致肺炎细菌清除所必需的。IRhom2-依赖性ADAM17激活导致L-选择素脱落，继而增强中性粒细胞的效应功能。
来源：Medsci梅斯 2020-01-13 -
科学家开发出治疗慢性髓性白血病的新型疗法—asciminib
近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上题为“Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL K...
来源：生物谷 2020-01-13 -
Daratumumab联合疗法用于改善多发性骨髓瘤患者总生存期
对于新诊断的多发性骨髓瘤且不符合自体干细胞移植条件的患者，Daratumumab联合硼替佐米、美法仑和泼尼松(D-VMP)疗法对无进展生存期延长效果优于硼替佐米、美法仑和泼尼松(VMP)疗法。...
来源：MedSci梅斯 2020-01-11 -
Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征患者贫血
对于贫血的低风险骨髓增生异常综合征患者，促红细胞生成素治疗往往无效，需依赖于红细胞输注。Luspatecept是一种结合转化生长因子β超家族配体以减少SMAD2和SMAD3信号传导的重组融合蛋...
来源：Medsci梅斯 2020-01-10 -
纳武单抗单药治疗有望治愈难治性/复发性EBV相关淋巴组织细胞增生症
纳武单抗，作为单药疗法，导致5/7 r/r EBV-HLH患者完全缓解，而且其中4例的EBV完全清除。纳武单抗可恢复CD8 T细胞的抗EBV程序。
来源：Medsci梅斯 2020-01-10 -
创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新...
近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法，其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构，由...
来源：生物谷 2020-01-07 -
两种新外周T细胞淋巴瘤亚型：PTCL-GATA3和PTCL-TBX21
通过IHC算法鉴别的两种新的PTCL亚型可用于临床日常实践。这两种新的PTCL亚型具有不同的形态学和免疫表型特征。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
二代测序提高微小残留病灶检测的灵敏度，改善CLL患者的预后预测
一线FCR治疗后的大部分流式细胞(敏感度10-4)检测为U-MRD的CLL患者，经NGS检测为MRD+(敏感度10-6)。经NGS检测为MRD阴性的患者的PFS更佳。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
KLF4-DYRK2介导通路调节CML干细胞的自我更新
KLF4丢失可通过去DYRK2基因抑制损伤CML干/祖细胞的自我更新和存活。稳定DYRK2蛋白可通过耗竭c-Myc和激活p53抑制白血病干/祖细胞的存活和自我更新。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
腺病毒（AAV）介导基因治疗是一种极具潜力的A型血友病治疗手段。近日研究人员公布了单次AAV5-hFVIII-SQ疗法的长期有效性和安全性数据。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
抗ERFE抗体可阻断铁调素抑制，减轻地中海贫血
在体内，ERFE的N末端以纳米级亲和力与BMP6结合，可有效抑制BMP信号和铁调素。抗ERFE N-末端抗体可抑制Wpo诱导的铁调素抑制，减轻贫血小鼠的铁积累和贫血。
来源：Medsci梅斯 2020-01-05 -
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型...
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec(...
来源：生物谷 2020-01-04 -
在GVHD过程中，Bhlhe40+ GM-CSF+ CD4+ T细胞促进...
Bhlhe40是GVHD中调节CD4+ T细胞介导的GM-CSF产生和结肠病理损伤的关键转录因子。CD4+ T细胞来源的GM-CSF的产生通过促进胃肠道间接抗原递呈，将适应性与先天免疫联系起来...
来源：MedSci梅斯 2020-01-02