遗传性肾病研究进展
随着基因研究技术的发展，遗传性肾脏病的研究也有了新的进展。一方面，新的致病基因不断被发现；另一方面，一些遗传性肾脏病在治疗方面取得重要进展。其中在治疗进展方面，以常染色体显性遗传性多囊肾（ADPKD）这一最常见的遗传性肾脏病为例。近年来，有很多抑制囊泡生长且具有潜在治疗意义的药物进入了临床和动物试验阶段。截至2012年，主要进入或已完成Ⅲ期临床试验的药物
随着基因研究技术的发展，遗传性肾脏病的研究也有了新的进展。一方面，新的致病基因不断被发现；另一方面，一些遗传性肾脏病在治疗方面取得重要进展。
其中在治疗进展方面，以常染色体显性遗传性多囊肾（ADPKD）这一最常见的遗传性肾脏病为例。近年来，有很多抑制囊泡生长且具有潜在治疗意义的药物进入了临床和动物试验阶段。截至2012年，主要进入或已完成Ⅲ期临床试验的药物包括：① mTOR抑制剂，如雷帕霉素；② 生长抑素类似物，如奥曲肽；③ V2受体拮抗剂，如托伐普坦。
目前的临床研究结果显示，相对于动物模型，雷帕霉素降低临床患者囊泡生长速度，特别是延缓肾功能恶化的效果不明显。
有临床试验显示，生长抑素类似物可以安全有效地减少囊泡生长，但其是否能够延缓肾功能的恶化仍需要长期观察。
在Ⅱ期临床试验中，托伐普坦组患者的囊泡生长和肾功能的恶化速度均减缓，且副作用尚可耐受，似乎是较有前途的治疗药物，但仍需要长期观察。
此外，在多囊肾动物模型中，还有许多新药（如雷公藤甲素、博舒替尼等）有明显疗效，但仍需要更多的临床试验进行观察。
另一项有关多囊肾病进展和心血管并发症的大型多中心临床研究（HALT-PKD）在2012年5月的《国际肾脏》（Kidney Int）杂志上发表了其基线资料的分析结果，证实ADPKD患者肾脏体积和肾功能密切相关。此外，该研究还显示，性别可影响囊肿性疾病在肾脏和肝脏的发展速度。
相关文章
评论
我要跟帖
