最近用靶向药的肾友越来越多，于是经常肾友和我说：“用靶向药后悔了”。

我问怎么回事，一些肾友说：

原以为利妥昔单抗这么贵，疗效肯定更好，结果4次输注进去，尿蛋白纹丝不动，复查肌酐又涨了。花了几万块钱还没效果，早知道还不如用便宜的环磷酰胺。

首先笔者要提醒大家：在用生物制剂之前，一定要认清其显效率。生物制剂的效果当然比肾某康、金某宝等辅助药物更好，但是与激素/免疫抑制剂(比如环磷酰胺)相比，生物制剂的显效率是一样的。

说到底，单抗类的生物靶向药，与糖皮质激素，都属于免疫抑制剂，各类免疫抑制剂在有效性上并没有太大差别。

利妥昔单抗，和其它免疫抑制剂的有效性对比如图，看红框：

综合多项研究的结果是：差异无统计学意义。

目前最常用生物制剂的是膜性肾病患者，激素/免疫抑制剂/生物制剂治疗膜性肾病的显效率，有的研究显示在60%附近，也有的显示在70%附近，都在2/3左右。不要把期望拔得太高，在用药之前需要认识到这一点。

既然有效性没差别，靶向药为什么这么贵?

其一是生产成本高，其二是仿制药相对较少、竞争少。而根本原因，还是因为副作用少。

副作用更少，有了优点，药监局才会批准，药企才能生产它。如果没有差异化，和前辈药物一样，药监局不会批。

副作用少在哪呢?

所有免疫抑制剂都增加感染风险，这个副作用先不做对比。除了感染风险之外我们看：

激素会有外貌改变、升三高，可能有消化道、骨骼受累;

环磷酰胺会抑制性腺，也增加肿瘤风险;

雷公藤会抑制性腺，时间过长可引起不孕不育;

环孢素、他克莫司有一定的肾毒性;

吗替麦考酚酯增加卡氏肺囊虫肺炎、腹痛、贫血风险;

而单抗呢?除了可能有过敏之外，少见其它不良反应。相对来说副作用更小、也更贵。

在指南的推荐中，单抗和环磷酰胺、环孢素这些免疫抑制剂的推荐是并列的，并没有倾向哪个。

所以建议大家：

如果你更需要有效性，那么生物制剂并不能给你想要的，不建议优先考虑;

如果你更需要安全性，并且愿意为了更少的副反应风险而多付费，可以优先考虑。

我们尽量不要出现这样的情况：我花光了积蓄，用这么贵的药，就是为了治好病，结果没效果，后悔死了——尽量避免这样，患者既有损失，也不利于医患关系。

此外，布地奈德靶向制剂在美国上市了，我国也在审批之中。这里先提醒大家：和利妥昔单抗一样，布地奈德靶向制剂也属于激素/免疫抑制剂，也是副作用更小、有效性和激素相当。到时候等我国上市了，大家别再像利妥昔单抗一样激动地往前冲，要根据自己的需求来理性选择。

医生会在一定程度上给你建议。比如IgA肾病，用激素和吗替麦考酚酯的优先级较高，其余免疫抑制剂的优先级较低;比如膜性肾病，用环磷酰胺、他克莫司、环孢素的优先级较高，吗替麦考酚酯、雷公藤、硫唑嘌呤等优先级较低。

但医生的建议不代表最终方案。用这些药需要患者签字，医生才有权利使用。(话说回来，医生都没有权利独自开药，肾友更不应私自加药或停药，毕竟是有风险的药物，这应该、也必须由医患一致同意)。肾友们有必要提前了解清楚，才能结合自身情况得出最优解。