2020年11月26日，首部《中国肾性贫血诊疗的临床实践指南》正式发布：以罗沙司他为代表的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂首次进入指南，且推荐力度最高。

        相较于传统的肾性贫血药物，在副作用更小的同时，进一步提高了肾性贫血的治疗目标。

        新指南肯定了新药的效果

        这几天(2020年11月26日-29日)，中国中西医结合学会肾脏疾病专业委员会2020年学术年会，在杭州国际会议中心召开。

        会议期间，《中国肾性贫血诊疗的临床实践指南》正式召开新闻发布会，陈香美院士致开幕辞。

        这是此类肾性贫血新药首次进入指南，便获得了1A级的最高推荐力度，可谓“出道即巅峰”。

        相比来讲，红细胞生成刺激剂(比如促红素等)，虽然也获得了1级推荐;但疗效和安全性均不及罗沙司他，证据等级只为C级。

        这个绕口的药名“低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂”是个啥东东?

        简单来说，就是罗沙司他这一类药物。

        具体来说，“低氧诱导因子”是一个造血的开关。正常来讲，一旦身体出现贫血、缺氧，这个开关就打开了，开始促进“促红细胞生成素”分泌，从而促进红细胞生成，改善缺血缺氧。

        但这个开关，会被“脯氨酰羟化酶”给关掉(羟基化)，进而被降解掉。造血的开关没了，贫血就会越来越重。

        而罗沙司他这类药物，可抑制脯氨酰羟化酶，从而提升造血功能。

        这种造血功能提升的机制，一般只在高原、低氧时，身体才会启动。罗沙司他相当于是向身体撒了一个谎：你上西藏了，缺氧了，赶紧造血!

        当然，医学上的事，不能叫撒谎，叫“模拟”。

        (“模拟不能算撒谎……模拟!……医学上的事，能算撒谎么?”接连便是难懂的话，什么“低氧诱导因子”，什么“羟基化”之类，引得众人都哄笑起来：店内外充满了快活的空气。)啊，万能的孔乙己。

        另外，罗沙司他一类的药物还能改善缺铁。

        这一机制的发现，获得了2019年诺贝尔生理学或医学奖。

        最近此诺奖得主，经常受邀出席大型肾病会议。数十年前他研究低氧诱导因子的时候，怕是没想到会和肾病结缘。

        再往前，肾性贫血的治疗方式更简单粗暴：直接输血。当时的尿毒症患者每周都要去医院输血，被称为“吸血者”。

        扯远了，说回罗沙司他。

        贫血新药带来的革新

        以往我们的肾性贫血治疗，遵循的是《肾性贫血诊断与治疗中国专家共识(2018)》。当时罗沙司他还未上市，促红素是绝对主力。

        然而促红素会升高血压，增加心血管疾病、血栓风险，治疗强度不能太大，血红蛋白的治疗目标只能控制在100-115g/L。

        要知道，男性130g/L以下属于贫血，女性120g/L以下属于贫血。促红素治疗后，仍然贫血。

        如今指南给出建议：无论透析还是非透析肾病患者，均推荐低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂治疗，该类药物的治疗目标提升至血红蛋白110-130g/L。

        也就是说，如今肾友在新药治疗下，可接近或达到不贫血的状态。

        促红素必须去医院注射，而且比较疼。罗沙司他是口服药，更方便。

        罗沙司他(Roxadustat)，以及还未进入我国、或是正处于试验中的同类兄弟药物恩那司他(Enarodustat)、Vadadustat等，心血管不良事件风险更低，治疗效果更好，给药更方便，为肾性贫血的治疗翻开了新的一页。