III期头对头研究证实C3补体抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性夜间血红蛋白尿疗效显著
C3补体抑制剂pegcetacoplan“证明了对抑制C5治疗PNH实现了实质性的改善”
在2020年欧洲血液学协会(EHA)年会上，Apellis Pharmaceuticals公司宣布了其III期临床研究PEGASUS PEGCETACOPLAN的详细结果，在该研究中评估了其C3补体抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者的疗效。
结果显示在研究人群中，无论患者的输血要求高低，C3补体抑制剂的作用均一致。Apellis表示计划在下半年申请美国和欧洲监管机构批准治疗PNH。
PEGASUS包括80位PNH成人患者，他们先前接受过Alexion Pharmaceuticals的C5抑制剂Soliris(eculizumab)治疗，并且稳定至少三个月，筛查时血红蛋白(Hb)水平低于10.5 g/dL。Apellis指出，在为期四周的磨合期后(除了当前剂量的Soliris外，患者每周接受两次pegcetacoplan的治疗)，受试者被随机分配为每周接受两次pegcetacoplan或当前剂量的Soliris。
1月，Apellis 报告该试验已达到其主要终点，pegcetacoplan优于Soliris，在第16周时患者的Hb改善平均值为3.8 g/dL，比Soliris组高53%。
总体而言，接受pegcetacoplan治疗的患者在16周内无输血，而接受Soliris治疗的患者为15%。在有高输血需求的患者中，pegcetacoplan组中有86%的患者无输血，而Soliris为4%，而有低输血或无输血需求的患者分别为85%和31%。
此外，接受pegcetacoplan治疗的患者中有78%的患者实现了网织红细胞正常化，而接受Soliris的患者只有3%。pegcetacoplan组中71%的患者实现了乳酸脱氢酶正常化，而Alexion疗法只有15%。
Apellis的首席医学官Federico Grossi说，pegcetacoplan“证明了对抑制C5治疗PNH实现了实质性的改善”。该公司还在III期PRINCE试验中对未接受过PNH治疗的患者进行pegcetacoplan的测试。
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