RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症，6个月患者恢复到正常水平
作者：MedSci 来源：MedSci梅斯 日期：2020-06-13
导读
lumasiran治疗组，84％的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平，而安慰剂组没有一人实现该目标。
2020年欧洲肾脏协会-透析和移植协会(ERA-EDTA)虚拟大会上的报告显示，Alnylam Pharmaceuticals的Lumasiran在6个月内将儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)的尿中草酸水平降至正常或接近正常。Image result for lumasiran
荷兰阿姆斯特丹爱玛儿童医院Sander F. Garrelfs医师表示：“PH1尚无批准的药物疗法，Lumasiran作为一种皮下给药的RNA干扰疗法，通过靶向乙醇酸氧化酶来减少肝脏草酸的产生。”
ILLUMINATE-A双盲研究将PH1患者随机分为接受每月3 mg/kg lumasiran皮下注射(n = 26)或安慰剂(n = 13)，为期6个月。
与安慰剂相比，在第6个月时，Lumasiran治疗后患者的24小时尿草酸盐排泄减少了65.4%，而安慰剂组为11.8%。
主要终点的亚组分析显示，在所有年龄组中lumasiran的作用均一致。
lumasiran治疗组，在第6个月时，84%的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平，而安慰剂组没有一人实现该目标。在lumasiran组中，血浆草酸从基线到第6个月的变化百分比为-39.5%。
没有严重的不良事件，与lumasiran相关的最常见不良事件是轻度、短暂的注射部位反应。
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