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罗氏王牌生物制剂Rituxan再添新适应症，治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)!

作者：佚名来源：生物谷日期：2020-02-23

导读

罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)与日本全药工业株式会社(Zenyaku Kogyo)近日联合宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已批准Rituxan(美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗)100mg和500mg注射剂一个新的适应症，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)。Rituxian由2家公司在日本共同销售，双方将继续密切合作。

关键字：罗氏 | Rituxan | 获得性血栓性血小板减少性紫癜

血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是一种严重的弥散性血栓性微血管病，以微血管病性溶血性贫血、血小板聚集消耗性减少，以及微血栓形成造成器官损害(如肾脏、中枢神经系统等)为特征。该病是由一种体内大分子裂解酶——含I型血小板结合蛋白基序的解聚蛋白样金属蛋白酶(ADAMTS13)活性降低而促进血小板聚集所引起的。在以前，TTP预后差，病程短，不及时治疗病死率高达80～90%，随着血浆置换的临床应用，预后大大改观，病死率降至10～20%。

TTP可分为由ADAMTS13基因异常引起的先天性TTP(cTTP)以及由ADAMTS13自身抗体导致的获得性TTP(aTTP)。在日本和其他国家的治疗指南中，Rituxan被列为血浆置换(aTTP一线治疗)治疗失败患者或早期复发患者的治疗方案之一。在日本，TTP每年影响约500人，绝大多数(95%)报告为为aTTP。

Rituxan是一种治疗性单克隆抗体，靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原，随后调动人体天然防御，攻击和杀死被标记的B细胞。目前，除了多种类型肿瘤之外，Rituxan还被批准治疗多种类型的自身免疫性疾病，包括：类风湿性关节炎(RA)、伴肉芽肿性多血管炎(GPA)、显微镜下多血管炎(MPA)、寻常型天疱疮(PV)。

2019年9月底，Rituxan获美国FDA批准，联合糖皮质激素(GCC)，用于2岁及以上儿童，治疗GPA和MPA。值得一提的是，Rituxan是首个也是唯一一个获FDA批准治疗2岁及以上儿科患者GPA和MPA的药物。GPA和MPA是2种罕见的、可能危及生命的血管炎，影响中小血管。该适应症通过FDA的优先审查程序获得批准，同时也标志着Rituxan的首个儿科适应症。

GPA和MPA是2种抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)。AAV是一种血管炎，主要影响小血管。一般来说，GPA和MPA都影响肾脏、肺、鼻窦和各种其他器官的小血管，但这些疾病可能对每个患者造成不同的影响。GPA和MPA均被认为是罕见的疾病，全球估计患病率为每百万人口23-160例。儿童期发病的GPA和MPA病例更为罕见，并与严重的、潜在危及生命的症状有关。