Apellis的C3补体抑制剂Pegcetacoplan用于阵发性夜间血红蛋白尿的III期临床成功
Apellis Pharmaceuticals星期二宣布了一项III期研究的阳性结果，结果显示，在患有阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的成年中，其实验性C3补体抑制剂pegcetacoplan优于Alexion Pharmaceuticals的Soliris(eculizumab)。
ApellisPharmaceuticals星期二宣布了一项III期研究的阳性结果，结果显示，在患有阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的成年中，其实验性C3补体抑制剂Pegcetacoplan优于Alexion Pharmaceuticals的Soliris(eculizumab)。
首席执行官Cedric Francois表示，"我们对这些结果感到非常兴奋"，该公司的股票在这一消息传出后跳涨了58%，随后部分涨幅收窄，最终收盘时上涨了20%。
该PEGASUS试验包括80名一直在服用Soliris并且是至少三个月血红蛋白浓度低于10.5克/升的PNH患者。在为期4周的治疗期中，受试者随机接受每周两次的pegcetacoplan或接受当前剂量的Soliris治疗。
结果表明，pegcetacoplan达到了该研究的主要疗效终点，显示优于Soliris，在第16周时的血红蛋白平均值显着改善3.8 g / dL。数据显示，在第16周时，pegcetacoplan治疗的患者血红蛋白均值已从基线的8.7 g / dL变化了2.4 g / dL，而Soliris治疗患者变化了1.5 g / dL。
弗朗索瓦(Francois)表示："进行这项研究时，我们最期望的就是看到血红蛋白变化达到2 g / dL或更多，并且在主要的次要终点出现趋势。" 关于次要目标，Apellis表示，与Soliris相比，pegcetacoplan在避免输血和绝对网织红细胞计数方面均不逊色，实验药物在乳酸脱氢酶(LDH)和疲劳方面也显示出"阳性趋势"。
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