针对于多发性骨髓瘤(MM)存在的两种生物学特征和治疗现状,以美国梅奥医院(Mayo Clinic)为代表的许多研究组织提出了分层治疗的策略。分层治疗一方面依据年龄和合并症,另一方面根据危险度分层。
针对于多发性骨髓瘤(MM)存在的两种生物学特征和治疗现状,以美国梅奥医院(Mayo Clinic)为代表的许多研究组织提出了分层治疗的策略。分层治疗一方面依据年龄和合并症,另一方面根据危险度分层。
分层治疗将低危患者看作惰性疾病难以“治愈”。由于其对每一种治疗均能维持较长的治疗反应期,临床治疗目标可能并不必要获得CR,而选择应用多种方案、序贯治疗使之得到长期、有效“控制”,同时减少毒性和治疗费用。
对于高危、侵袭性表现的MM患者,年轻、合适者应接受强烈的、白血病样的治疗策略,联合多种、有效的治疗药物和方案,尽早达到CR,随后给予强烈的巩固治疗策略(可包含HSCT),以及长期维持治疗。理论上,其目的是尽可能地消除瘤细胞克隆,尽快获得并维持最佳治疗反应,避免残留肿瘤细胞逃逸或获得继发细胞遗传学异常从而产生耐药。
目前该治疗策略的有效性尚未被完全证实,随着新药的开发,这一模式可能随之改变。同时,类似于淋巴瘤,即使我们通过这种模式能够治愈高危患者,也不能盲目推广至低危、惰性的患者,这可能增加毒副作用而没有提高疗效。
然而,我们对分层治疗和治疗目标的认识是存在时限性的,随着新药治疗的进展,这一认识会随之改变。如近期意大利GIMEMA研究和美国阿肯色大学TT3研究的结果显示,采用强烈的策略治疗GEP低危的年轻患者,预期持续4年CR的比例为89%,而“治愈”率预计可达50%,显示其可“治愈”潜能。若长期随访证实该结果,对于年轻低危患者的治疗目标和策略将重新评价。
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