肿性纤维化(Cystic fibrosis)是一种遗传疾病，目前仍未有有效的治疗方法。囊肿性纤维化可以对身体多个器官造成影响，尤其以肺部和消化系统所受的影响最为严重。囊肿性纤维化是由于细胞的一种跨膜传导调节因子(transmembrane conductance regulator，CFTR)的编码基因发生突变从而引起的，导致细胞表面氯通道活性受到损伤。其中最常见的一种突变p.Phe508del会导致CFTR蛋白产生错误折叠的，使其具有残留的通道活性，但是该突变蛋白会过早的降解。由于囊肿性纤维化致病机制多种多样，包括因为氯化物渗透导致持续性肺部炎症，因此需要采用多种药物方法进行有效的CF治疗。迄今为止，没有一种具有多效益的单一药物可用于囊肿性纤维化。

在最新一期的Nature Medicine杂志中，Luigina Romani及其同事报告胸腺素α1(Thymosin α1)：一种已经被广泛运用于临床中的佐剂，可以在小鼠模型中，用来改善因为p.Phe508del突变而导致的囊肿性纤维化，以及因其而引起的多种器官和组织缺陷。

研究人员发现：胸腺素α1在两个方面改善显示囊肿性纤维化所导致的症状。首先，它能够通过抑制炎症小体(inflammasome)的活性,从而减少机体各个器官比如肺炎症和感染。其次胸腺素α1能够通过促使CFTR蛋白从内质网成熟和加速其从高尔基体里分拣送出，从而加速其成熟和稳定性，因此改善原本受损的细胞氯通道活性。由于这种双管齐下的作用，胸腺素α1具有很强的潜力成为治疗囊肿性纤维化的有效单分子治疗剂。

原始出处：

Luigina Romani et al. Thymosin α1 represents a potential potent single-molecule-based therapy for cystic fibrosis. Nature Medicine 23, 590–600 (2017) doi:10.1038/nm.4305.