2023年全国两会召开在即。第十四届全国政协委员，贝达药业股份有限公司董事长兼首席执行官丁列明，在为今年两会准备的有关加强精准医学时代个体化定制药物研发和技术审评的提案中建议，国家审评部门随时跟进个体化定制药物新技术发展，及时研讨，制订技术指导原则和对应的审评要求，以推动这一治疗领域有序发展，并可成立专门机构，如先进治疗技术部来专门负责新技术药物的审评，推动创新型药物尽快开展临床试验并最终上市，进而解决临床上大量未被满足的需求。

丁列明委员指出，精准医学是未来方向。迈入精准医学时代，个体化定制药物作为新生事物、前沿科技，代表着发展趋势。其研发和技术审评需要引起迫切的重视。主要原因有如下两个方面：

一方面，个体化定制药物能够为难治性疾病提供新的治疗方案选择，并已具备发展条件。

人类基因组计划让人类可以在基因组水平上对疾病的机制、个体差异的原因进行推测和演绎。许多难治性常见病如肿瘤、 、自身免疫疾病等被发现存在发病机理和治疗上的个体化特征。就此，基因诊断和个体化精准医疗应运而生。这类个体化精准医疗要求对患病人群按照对应的筛选标准进行细分，治疗药物或方法会因人而异，而使用同一个药物的个体数量自然变少，甚至变成一人一药，即“定制药”。

另一方面，个体化定制药物已经在欧美医药强国掀起了研究热潮，并在细分领域取得了重大进展。

以个体化肿瘤疫苗为例，由于肿瘤基因突变是随机发生的，不同患者的突变都各不相同，由其产生的肿瘤新生抗原也各不相同，因此，针对肿瘤新生抗原设计的疫苗必须要个体化定制。近年来随着基因测序技术的普及，可以通过测序及人工智能分析得到由突变产生的新生抗原，并定制疫苗进行治疗。全球顶级学术期刊已发表了一系列临床研究结果，证明个体化疫苗用于治疗一系列不同癌种都具有安全性和有效性，激发了全球研究热潮。美国FDA和欧盟EMA快速响应，到目前为止累计批准了24项个体化肿瘤疫苗新药IND，让欧美研究者领先获得了很多临床数据。

“这类个体化定制药物引领着新药研发的方向，同时也因为研发时限和成本，给新药研发和审评原则带来了新挑战，在安全性和有效性的确认上带来了新认识，成为药品监管面临的新课题。”

为此，丁列明委员建议：

1、国家审评部门随时跟进这类新技术发展，及时研讨，制订技术指导原则和对应的审评要求，以推动这一治疗领域有序发展

近年来我国企业已快速开展了一系列个体化定制药物的研发，但在申报IND时遇到困境：现行的工业化批量生产药物的技术审评体系并不适用于个体化定制药物。建议CDE对新出现的技术及时进行研讨，加强与学术界及药企的沟通交流，对个体化定制药物所使用的固定工艺流程以及相应的质量控制标准进行科学性和严谨性评估，既要保证所生产药物的安全性风险可控，还要让个体化定制药物的时间和经济成本不至于太高，让患者来得及用上。在技术指导原则正式出台前，可请这一领域的专家一起研讨和把关，在保证受试病人安全的前提下，批准开展小规模临床试验，使中国的精准医学发展紧跟国际前沿。

2、国家药审中心可成立专门机构，如先进治疗技术部来专门负责新技术药物的审评，并加强与药企的技术、科技沟通交流。

随着精准医学时代的到来，越来越多的新药开发涉及学科交叉，如基因组学、蛋白质组学、免疫组学、合成生物学等新兴学科，需要审评人员具备不同的专业背景，可设立特别审评部门来推进各类前沿创新技术药物的临床研究。如美国FDA自2019年成立直属中心Oncology Center of Excellence，注重与学术界及制药企业的沟通，以期解决审评过程中遇到的特定挑战，并确定了九个优先研究领域，其中第一个就是针对肿瘤新生抗原的个性化药物。欧盟EMA早在2007年就成立了先进技术疗法委员会，负责与专家学者就先进治疗医药产品进行沟通，旨在加快前沿创新药物的临床试验和上市的审批。建议CDE参照类似做法，提高新技术药物评审的优先级，成立新机构如先进治疗技术部来专门进行新技术药物尤其是个体化定制药物的评审，加强与学术界及药企的技术、科技沟通交流，拓展沟通交流方式和渠道，加强标准的国际协同，推动创新型药物尽快开展临床试验并最终上市，进而解决临床上大量未被满足的需求。

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编辑：Linda

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