把病毒打进眼睛里：基因疗法治疗湿性AMD的探索
一种性能优良的载体对于基因治疗的效果十分关键。基因载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类，而前者由于转染效率低和极其致命的潜在的危险性因素，使得近些年来人们的关注点一直集中在非病毒载体上。 近日，一篇发表在《柳叶刀》上的文章却介绍了一种病毒载体运载基因治疗湿性AMD的方法。 约翰霍普金斯大学医学院的Peter Campochiaro教授利用失活的病毒运载基因，注入眼睛后病毒将携带基因穿透视网膜细
一种性能优良的载体对于基因治疗的效果十分关键。基因载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类，而前者由于转染效率低和极其致命的潜在的危险性因素，使得近些年来人们的关注点一直集中在非病毒载体上。
近日，一篇发表在《柳叶刀》上的文章却介绍了一种病毒载体运载基因治疗湿性AMD的方法。
约翰霍普金斯大学医学院的Peter Campochiaro教授利用失活的病毒运载基因，注入眼睛后病毒将携带基因穿透视网膜细胞并释放基因，随后基因将细胞变为生产蛋白质的工厂，大量生产能够阻断异常血管形成的蛋白质。
目前的标准疗法是将蛋白质直接注射到眼睛中，以抑制新生血管生成和减少CNV渗漏，但其缺陷在于蛋白质会逐渐流失，每六到八周就需要进行再次注射。由于此种注射频次所带来的经济负担和不适感，很多患者往往不愿意接受这样的治疗。
Peter教授已经进行了第一阶段临床试验，纳入19名50岁以上的先天性湿性AMD患者。受试对象按照给药剂量分为不同组别，每个组别患者监测至少四周的给药后不良反应，然后再决定是否给予更高的剂量。在最初的三组都没有出现不良反应后，Peter教授对10名患者给予了最大剂量的基因，结果依然没有显示出严重的副作用。
出于安全和道德考虑，此项研究招募的患者都是以常规疗法绝对无法恢复视力的患者。而在接受基因治疗后，19例中有11例有显示出渗漏减轻的潜力，其中有4例表现出显著的改善。其渗漏情况从治疗前的十分严重到治疗后的几乎没有，实现了标准疗法所能达到的最佳效果。
然而仍然有五名参与者没有显示出好转。因此研究人员认为，即使进一步的研究能够证实基因治疗的安全性和价值，其广泛使用依然会受到限制。研究人员推测，可能是由于所运用的病毒载体是一种常见病毒，在受试者体内具有该病毒的抗体，因此注入眼睛后载体受到破坏从而导致其失去了运载基因到达细胞从而发挥基因治疗的效果，Peter教授表示还需要进一步的探索。
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