新生血管或湿性年龄相关性老年黄斑变性，能够导致中心视力丧失。目前，新生血管性老年黄斑变性是影响老年人健康的主要问题。其主要治疗方法是长期利用血管内因子抗体蛋白(anti-VEGF protein)注入眼内行抗VEGF治疗。基因的单次治疗可能代替长期视网膜下反复注射抗VEGF治疗。试验利用重组腺相关病毒将可溶性血管内皮生长因子受体1单次注射于年龄相关性老年黄斑变性患者视网膜下，观察治疗效果。

研究方法

单中心随机对照试验第一阶段，试验所纳入新生血管性老年黄斑变性患者来自澳大利亚的查尔斯爵士盖尔德纳医院。纳入试验者要符合：年龄大于65岁;患有新生血管性老年黄斑变性;健侧眼最佳矫正视力好于3/60—6/24。所有试验参与者被随机分组(3:1)，分别接受低剂量(1×1010)rAAV.sFLT-1治疗、高剂量(1×1011)rAAV.sFLT-1治疗以及无基因治疗。试验采用双盲随机序贯完成。所有试验参与者在基线和第4周时接受雷珠单抗治疗，在随访观察时可再次接受辅助救援治疗，接受早期治疗 视网膜病变研究(EDTRS)最佳矫正视力、光学相干断层扫描测定以及荧光血管造影等一系列预先检查。试验的主要终点是眼部和身体的安全性。

研究结果

2011年12月16日至2012年4月5日，试验共纳入9例患者，其中3例接受低剂量(1×1010)rAAV.sFLT-1治疗、3例接受高剂量(1×1011)rAAV.sFLT-1治疗以及2例接受无基因治疗。视网膜下注射rAAV.sFLT-1是高度可重复的。试验过程中没有药物相关的不良事件发生;结膜下或视网膜下轻微出血等手术相关的不良事件，但均能自我修复。没有发生脉络膜视网膜萎缩。6名试验组患者中，4例没有接受救援注射，另2例仅接受1次救援注射。

研究结论

rAAV.sFLT-1治疗是安全性高、耐受性好。研究结果支持眼部基因治疗可作为湿性年龄相关性黄斑变性的潜在长期治疗方案。