对于阿尔茨海默病(AD)或帕金森病(PD)有少量对症治疗的方法，但没有病因治疗方法，未来的治疗进展可能需要通过应用先进的分子工具采取进一步的治疗措施来揭示这些疾病的潜在机制。

第12届阿尔茨海默病与帕金森病和相关神经系统疾病(AD/PD 2015)国际会议提出了一些早期的临床试验，但主要聚焦于这些疾病的基本生物学。AD/PD主席Abraham Fisher博士在Medscape医学信息网中就研究如何及怎样可以发现真正改变疾病进程的治疗方法发表了他的看法。

关于阿尔茨海默病，他设想了一种减少淀粉样及磷酸化蛋白质的可以改善认知的全面方法，虽然在这一方面还不清楚疾病的病因到底是什么。他认为需要多维攻坚，不管是用一种药物的全部作用还是“鸡尾酒”药物各自发挥其作用。他指出会议上提出的方法大多数仍处于临床前阶段。

Fisher博士说：“对于帕金森病，因为我们已经有了治疗药物，所以我认为我们正处于较好的阶段。然而…我们没有好的病因治疗…所以我们还有很多事情要做。”与帕金森病药物相比，阿尔茨海默病药物可以缓解病人很长时间的症状。

为了追求更持久的治疗，影像及诊断方面的工作正在进行，主要涉及生物标记，这样可以使其更容易、更快、更统一的评估治疗方法。此外，会议中有两小时是关于动物模型的，Fisher博士说：“因为药物开发的一个问题是没有良好的动物模型，这样不仅不能复制疾病的病理过程也不能在一定程度上了解疾病病因…是什么原因导致阿尔茨海默病、什么原因导致帕金森病。”

需要协调

目前存在许多动物模型，但每种都代表了疾病的某些方面，因为这些疾病的病因是未知的，所以对于哪种是最佳的动物模型仍未达成共识。因此，与会专家已经开始讨论，试图协调这些模型，讨论一个更统一的方法和疾病所需要的好的动物模型。将来的某个时候，最终会证实选择一个好的模型是临床试验取得成功所必须的。

神经退行性疾病的临床试验在某种程度上已经得到协调。Fisher博士说：“就如何进行一项优秀的临床试验、一种药物是对症治疗还是病因治疗还是同时起效有非常明确的规则。”

他指出展览大厅许多供应商展示其转化研究方法，这些方法可使基础科学促进药物开发。他们中的许多人关注生物标志物的发展及实验研究，支持涉及成像、组织染色、在自己的设备上测试候选化合物、数据管理的研究。

会议海报是一个大的亮点。除了会议进行到晚上外，每4天就有超过400份海报展出。从基础科学知识到早期临床试验。与会者并肩行走，与主持人有许多互动，在紧密的通道也会有一些小的碰撞。

应该提供什么新的药物呢？

Fisher博士分享了他对任何新药的理想标准，“一种好的药物必须全面…并且能减少我们所知道的这些疾病的所有病理过程。”

他指出一些药物作用于疾病的靶点已经得到确认，例如G 耦合蛋白受体、sigma1s-1受体、离子通道(例如,α-7烟碱乙酰胆碱受体)、M1毒蕈碱受体、抗炎药、减少淀粉样蛋白总量的β-分泌酶抑制剂。在阿尔茨海默病的临床试验中，这些方法都使用了小分子物质而没有应用成功可能较小的单克隆抗体的方法。

由于帕金森病、阿尔茨海默病，进步性核上性麻痹和其他神经退行性疾病都涉及到蛋白质聚合，有共同机制的单个化合物可能聚合，因此相同药物可能治疗超过一种疾病。

Fisher博士解释到：“我认为此次会议的作用之一在于试图将所有疾病集中于同一水平下。”

编译自：AD/PD: Neurodegeneration Meeting Explores New Approaches.Medscape. March 20, 2015