1基本概念

肿瘤分子靶向治疗（Molecular targeted therapy，MTT）是肿瘤生物治疗的有机组成部分，是指在肿瘤分子生物学基础上利用肿瘤组织或细胞所具有的特异性结构分子作为靶点，使用某些能与这些靶分子特异结合的抗体、配体等达到直接治疗或导向治疗目的的一大类治疗手段。分子靶向治疗实际属于病理生理治疗，也就是封闭肿瘤发展过程中的关键受体和纠正其病理过程。

　　广义的分子靶点包括了参与肿瘤细胞分化、细胞周期调控、凋亡、细胞迁移、浸润转移等过程，从DNA到蛋白/酶水平的任何亚细胞分子。药物靶向治疗的效果取决于靶向药物的自身特性和肿瘤内是否存在靶向药物作用的分子靶点及其异常状态。理想靶点的共同特点：

　　①是一种对恶性表型非常重要的大分子；②在重要的器官和组织中无明显表达；③具有生物相关性；④能在临床标本中重复检测；⑤与临床结果具有明显相关性。

　　分子靶向药物的共同特点：①具有调节作用和细胞稳定作用；②临床治疗不一定需要达到剂量毒性（DLT）和最大耐受量（MTD）；③毒性作用和临床表现与细胞毒药物有很大区别；

　　④直接针对引起癌变分子机制，比传统化疗更有选择性和有效性；⑤与常规治疗（化疗、放疗）合用，常有更好的疗效。

2分子靶向治疗的优势

　　相对于手术、放疗、化疗三大传统治疗手段，分子靶向治疗是肿瘤靶向治疗中特异性最强的一种，主要针对肿瘤细胞内某一个蛋白质分子、一个核苷酸片段或者一个基因产物进行治疗，具有很好的分子和细胞的选择性，能高效并选择性地杀伤肿瘤细胞，减少对正常组织的损伤，不仅疗效显著，而且不良反应更是远远小于化疗，而这正是传统化疗难以实现的临床目标。

　　与传统化疗相比，分子靶向治疗至少在以下三方面展现出明显的进步：①传统化疗药物的发展多是先由大规模的筛选天然药物或化合物中具有抗肿瘤活性的化合物开始，而分子靶向药物则是针对可能具有抗肿瘤作用的分子机制而研发，因此效率更高，减少了药物研发的盲目性；②分子靶向药物研发过程中特别重视其作用机制与抗肿瘤疗效之间的相关性以及各项生物指标的研究；③分子靶向药物对肿瘤细胞的高度专一性，因而毒副作用明显小于化疗药物。

　　2006年世界卫生组织（WHO）正式推出肿瘤属于可控慢性疾病的范畴，而这正是基于分子靶向药物在肿瘤治疗中不同于传统化疗的特点，虽然靶向治疗的近期有效率并不突出，往往低于化疗，但疾病控制率或临床获益率更高，无疾病进展生存期和总生存期延长，不良反应小，而且使用灵活方便，特别是小分子酪氨酸激酶抑制剂一般无需住院，可在家长期口服治疗，患者因而生活质量更高，节约了大量医疗资源。因此，分子靶向治疗有望使肿瘤成为象高血压、 那样的慢性病，尽管无法治愈疾病，但可以控制病情，减少并发症，提高生活质量，使肿瘤患者长期带瘤生存，病死率显著降低，再也不出现“谈癌色变”的情况。