BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元
作者：不详 来源：MedSci原创 日期：2020-01-19
导读
BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox(valoctocogene roxaparvovec)，如果获批的话，该公司将为该疗法定价为200万至300万美元。
BioMarinPharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox(valoctocogene roxaparvovec)，如果获批的话，该公司将为该疗法定价为200万至300万美元。
Bienaimé表示，尽管最终标价可能很高，但应该将其与现有疗法的年度价格以及一生的治疗费用进行比较，BioMarin估计这一费用约为2500万美元。首席执行官说："我们的计划实际上是确保医疗保健系统使用我们的产品可以节省资金。"
最近NEJM上发表的正在进行的长达三年的I / II期临床试验数据表明，单次输注Valrox可以带来"持续的，与临床相关的益处"。
罗氏(Roche)双特异性因子IXa和因子X靶向的抗体Hemlibra(emicizumab-kxwh)在美国已获准用于常规预防，以预防或减少患有或不伴有 VIII因子抑制剂的成年和小儿A型血友病患者出血发作的频率。这家瑞士制药商的发言人表示，Hemlibra的初始剂量后，患者每年花费平均约497000美元，但对于A型血友病患者，该药物比其他预防性治疗便宜。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1694231?tsid=4
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