Zotiraciclib用于治疗胶质母细胞瘤，已被美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药指定(ODD)。该药物的指定是基于两项Ib期胶质母细胞瘤的临床研究。

第一项Ib期试验是由美国国家癌症研究所(NCI)赞助的多组剂量研究。该研究正在建立如何将Zotiraciclib和替莫唑胺(TMZ)联合用于治疗复发性恶性神经胶质瘤。NCI和生产该药的Adastra预计将在2020年初报告主要数据，并将在2019年以前报告的结果基础上扩大。

zotiraciclib的第二个Ib期试验被设计为针对IDH1R132H非突变型和MGMT启动子非甲基化间变性星形细胞瘤或成胶质细胞瘤的老年患者进行的三平行队列、开放标签、非随机、多中心研究。这项研究由欧洲癌症研究与治疗组织(EORTC)进行。

A组由非甲基化的一线患者组成，旨在确定Zotiraciclib与放疗联合应用的情况。

B组由甲基化的一线患者组成，旨在确定如何将Zotiraciclib与TMZ结合使用。

C组由复发性GBM的患者组成，并以zotiraciclib作为单一药物设计，用于测量六个月的无进展生存期。

Adastra Pharmaceutical首席执行官Scott Megaffin说："我们很高兴获得FDA和EMA给予zotiraciclib治疗胶质瘤的ODD认证。这些名称对于zotiraciclib的持续开发非常重要。"

"尽管少见，但胶质母细胞瘤是一种具有毁灭性和难以治疗的癌症，迫切需要开发具有独特作用机制的新疗法。Zotiraciclib的临床试验数据令人鼓舞，我们非常期待能在2020年初报告NCI Ib期研究的主要数据。"

原始出处：

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/107498/zotiraciclib-granted-orphan-drug-designation-by-fda-and-ema/