由于运输稳定性的隐患，FDA暂停了Abeona Therapeutics的罕见病细胞疗法3期临床试验
作者：不详 来源：MedSci原创 日期：2019-09-27
导读
FDA暂停了Abeona Therapeutics细胞疗法EB-101用于治疗罕见病--隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的3期试验，要求在其进展之前提供"其他数据"。 消息传出后，该公司股价跌幅超过了20%。
FDA暂停了AbeonaTherapeutics细胞疗法EB-101用于治疗罕见病--隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的3期试验，要求在其进展之前提供"其他数据"。 消息传出后，该公司股价跌幅超过了20%。
RDEB是威胁生命的罕见皮肤病，患者由于缺乏胶原蛋白，使皮肤非常脆弱，这种疾病是无法治愈的，并且会导致皮肤起泡。
Abeona最近报告说，EB-101可以使患者持续伤口愈合，持续时间达三年或更长时间。该疗法基于患者自身的皮肤细胞，这些皮肤细胞被COL7A1基因修饰。该基因在RDEB患者中缺失，并且可以恢复皮肤细胞中正常胶原蛋白的产生，从而改善病情。
但是，如果Abeona想要继续进入第3阶段，则需要证明该疗法的运输稳定性。该生物技术公司表示已经与FDA密切合作以解决该问题。
原始出处：
http://www.pmlive.com/pharma_news/abeona_therapeutics_rare_disease_phase_3_trial_halted_due_to_fda_concerns_1302461
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