日本京都大学iPS细胞研究所近日宣布,他们成功使用额颞叶变性患者细胞制作出iPS细胞(诱导多能干细胞),证实了异常的蛋白质异常沉积与认知功能障碍的发病存在关联性。
日本京都大学iPS细胞研究所近日宣布,他们成功使用额颞叶变性患者细胞制作出iPS细胞(诱导多能干细胞),证实了异常的蛋白质异常沉积与认知功能障碍的发病存在关联性。
该校iPS细胞研究所的井上治久教授所带领的团队完成了相关实验,具体成果已于2016年10月10日刊载在英国知名科学杂志《Scientific Reports》上。
额颞叶变性(Frontotemporal Lobar degeneration,FTLD)是一种由于大脑局限性额叶和颞叶变性萎缩,而导致社会行为异常及语言表达障碍的疾病。专家普遍认为Tau基因突变是导致额颞叶变性发病的原因,不过其具体机制一直未能探明。
研究人员分别利用两名Tau基因突变种类不同的患者的细胞制作iPS细胞,再利用基因编辑技术对iPS细胞的基因突变进行修正。通过将两人的iPS细胞转化为神经细胞并进行比较发现,Tau基因的突变会让异常的蛋白质出现沉积。
此外,研究人员还发现Tau基因突变的iPS细胞中,钙离子的含量有所增加。如果抑制钙离子流入细胞,能够让异常蛋白质的量减少,细胞生存率上升。
井上治久教授表示:“本次成果是迈向新药研发的重要一步”。
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