EMA和FDA成立针对罕见疾病工作组
欧洲药品管理局（EMA）和美国食品和药物管理局（FDA）不久前宣布将协作加强罕见病药物的开发和科学评价等各方面信息共享。
欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)不久前宣布将协作加强罕见病药物的开发和科学评价等各方面信息共享。
据EMA报道，罕见疾病影响欧盟3000万人，数据与美国相当，但每种单独的疾病涉及患者的数量有限。而且，由于群体量小，可研究的非常有限，两家监管机构都在寻求更多的国际合作。
这次的合作集中在以下方面：
● 小群体的临床试验设计和使用的统计分析方法
● 试验终点的选择和验证
● 支持项目发展的临床前证据
● 运灵活运用法规的可能性
● 上市后研究的设计，特别是在加速审批机制的背景下，如EMA的有条件上市许可(conditional marketing authorisation)和FDA的加速审批或突破性加速批准指定
● 罕见疾病治疗相关的长期安全问题的风险管理策略
两家监管机构将允许互相文件草案，在开发政策的机密交换，以及支持决策的详细信息的讨论。
9月23罕见疾病合作组在今年9月23日召开了第一次电话会议，以后将每月召开电话会议，约1小时30分钟。
EMA还澄清说，现有的EMA/ FDA“关于孤儿医药产品合作组”将继续专注于信息共享和孤儿药指定和专营性合作，以及各机构的机制，以鼓励罕见疾病药品的发展。
现有的其他EMA/ FDA合作组讨论与病人参与、生物类似药、孤儿药、癌症治疗、儿科药物和药物警戒的问题。
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