近年来，脂肪肝(NAFLD)的发病率越来越高，我国脂肪肝患病率已超乙肝，达到30%左右。非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是其中最严重的一种，其常见的风险因子包括肥胖、高血脂以及2型 。

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种严重的、渐进式的肝病，其特征是脂肪在肝脏中过度堆积，对肝细胞产生应激和损伤，引起炎症和纤维化，进而发展为肝硬化、肝功能衰竭、肝癌甚至死亡。

从脂肪肝到肝癌只需“四部曲”：NAFLD→NASH→肝纤维化/肝硬化→肝癌。

NASH的治疗一直是个难题，到目前为止仍没有获批用于治疗NASH的疗法。

》》 Efruxifermin(EFX)

近日，美国FDA授予Efruxifermin(EFX) 突破性疗法认定，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。

Efruxifermin是一种长效FGF21-Fc融合蛋白，模拟成纤维细胞生长因子21(FGF21)的生物活性。FGF21可减缓细胞内应激反应并改善代谢调节。

它可减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化、增加胰岛素敏感性及改善脂蛋白水平。Efruxifermin半衰期达到3-4天，可以实现每周1次皮下注射给药。

此次认定是基于一项临床2b试验的积极结果。研究旨在评估Efruxifermin治疗肝硬化前NASH的安全性和有效性。

共有128名患者入组，随机分为三组，分别接受Efruxifermin(28mg/50mg)或安慰剂治疗。

数据显示：

》 在经过24周Efruxifermin治疗后，试验达成主要与次要终点。

》 治疗组分别有39%和41%的患者实现了肝纤维化改善且NASH没有恶化，安慰剂组仅为20%。

次要终点方面：

》 治疗组分别有47%和76%的患者在肝纤维化不恶化的情况下获得了NASH缓解，安慰剂组为15%。

》 治疗组分别有29%和41%的患者达到了肝纤维化改善和NASH缓解两个终点，安慰剂组为5%。

好医友指出：这次的突破疗法认定对NASH患者群体而言是重要的里程碑。

本次研究结果达到的组织学改善效果是已披露数据NASH新药中最好的，如果最终获批上市，Efruxifermin有望成为治疗NASH的‘最佳疗法’。

参考来源：

https://sg.news.yahoo.com/efruxifermin-granted-fda-breakthrough-therapy-120000101.html

haoeyou.com/xiaohuaxitongjibing/20221213/7281.html