C5补体抑制剂Crovalimab治疗阵发性夜间血红蛋白尿
作者：QQY 来源：Medsci梅斯 日期：2020-02-01
导读
抑制补体C5是有明显临床症状的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者的标准护理(SoC)。持续完全抑制末端补体途径和高血清浓度的C5对药物开发构成挑战，导致只能采用静脉注射(IV)治疗。
抑制补体C5是有明显临床症状的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者的标准护理(SoC)。持续完全抑制末端补体途径和高血清浓度的C5对药物开发构成挑战，导致只能采用静脉注射(IV)治疗。
Crovalimab，一种序贯单克隆抗体回收技术(SMART)抗体，用于C5抑制疾病的皮下给药。
近期，研究人员开展了一项三部分的开放性适应性I/II期试验，以评估Crovalimab在健康志愿者(部分一)、未进行过补体阻滞的PNH患者(部分二)和C5抑制剂治疗的PNH患者(部分三)中的安全性、药代动力学、药效学和疗效。29位患者被纳入部分二(10位)和部分三(19位)研究。
Crovalimab浓度超过了预定的100μg/mL，导致部分二和部分三研究的患者的末端补体途径被持续完全抑制。溶血活性和游离C5水平被抑制在临床相关阈值以下。安全性与已知的C5抑制谱一致。
一如预期，所有19例改用Crovalimab的患者均观察到药物靶点-药物复合物(DTDC)的形成，2/19位患者出现短暂的轻中度血管性皮肤反应。这两个事件均在持续应用Crovalimab治疗后得到解决。
每4周皮下注射一次crovalimab(680mg)，可为PNH患者提供持续完全的末端补体途径抑制，为进一步的临床发展提供了保障。
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