Lancet：标准化儿科溃疡性结肠炎治疗疗效的临床和生物学预测指标
由于缺乏实验证据，儿童溃疡性结肠炎的治疗方案仍存在较大争议，预处理、临床、转录和微生物因素均是预测疾病的发展的潜在因素。
由于缺乏实验证据，儿童溃疡性结肠炎的治疗方案仍存在较大争议，预处理、临床、转录和微生物因素均是预测疾病的发展的潜在因素。
在近日研究中，4-17岁患有新发溃疡性结肠炎患儿，先接受标准的美沙拉嗪或皮质类固醇治疗，预先确定的标准升级方案为免疫调节剂(如：巯嘌呤类药物)或抗肿瘤坏死因子-α (TNFα)治疗。研究人员在治疗前用RNA测序来定义直肠基因表达，用16S测序来表征直肠和粪便微生物群。主要终点是第52周，美沙拉嗪单药，无皮质类固醇或其他升级疗法，实现的临床缓解。
428名患者开始接受药物治疗，90%完成了研究。400名受试者中有150人(38%)在52周实现无皮质类固醇缓解，其中147人(98%)服用美沙拉嗪，3人(2%)未服用服药。400例中有74例(19%)升级为单独免疫调节剂，123例(31%)接受抗TNFα治疗，25例(6%)接受结肠切除术。低基线临床严重程度、高基线血红蛋白和4周临床缓解与52周无皮质类固醇缓解相关(n=386，AUC=0.70，特异性77%)。基线严重程度和前4周缓解，在另外274名新诊断的溃疡性结肠炎儿童独立队列中得到验证。经临床预测因素调整后，出现抗菌肽基因特征(OR=0.57)、疣微菌科(OR=1.43)和萨特菌(OR=0.81)高丰度与第52周无皮质类固醇缓解独立相关。
研究认为，基线疾病程度和4周治疗反应是预测52周美沙拉嗪单药治疗新发溃疡性结肠炎患儿疗效的重要指标。
原始出处：
Prof Jeffrey S Hyams et al.Clinical and biological predictors of response to standardised paediatric colitis therapy (PROTECT)： a multicentre inception cohort study.Lancet， March 29， 2019。
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