如何更好评估乳糜泻治疗的新方法？
根据一项新的系统评价，两项患者报告的结果评价和形态组织学，是乳糜泻疾病治疗试验的最佳结果评价措施。相关内容在线发表于《Gut》杂志上。
根据一项新的系统评价，两项患者报告的结果评价和形态组织学，是乳糜泻疾病治疗试验的最佳结果评价措施。相关内容在线发表于《Gut》杂志上。
伦敦西安大略大学Vipul Jairath博士与安大略，加拿大的同事们发现乳糜泻症状日记(CDSD)和乳糜泻患者报告结局(CeD PRO)是用于定义乳糜泻注册临床试验主要研究指标的最佳措施。
一些新的药物正在开发用于治疗乳糜泻疾病，Jairath博士和他的研究小组在他们的报告中也指出。“这些药物开发的新机会也为选择适当的指标来衡量疾病活动和对治疗的应答带来了挑战。”他们补充说。
研究人员分析了286项研究，以评估用于测量乳糜泻疾病活动的所有可用的评分指标的操作性能，以及它们对测量临床试验结果的潜在用途。他们使用美国食品和药物管理局(FDA)指南评估了五例患者报告结果(PRO)量表，6个组织学指标和4个内窥镜指数的内容和结构效度，可靠性，响应性和可行性。
5项患者报告的临床结局中有3项最符合评估标准，但只有CDSD和CED Pro是FDA批准的。
组织学或内镜评分均不具有内容有效性。定量形态组织学分析比量表可靠性和响应性更好。虽然血清学标记物对乳糜泻诊断是有用的，作者说：“但他们的预后意义是未知的，而且由于缺乏支持数据，未被FDA批准作为乳糜泻监测工具。”
PRO用于慢性疾病结果评价，符合FDA推荐的以疾病为中心向以患者为中心的转换。然而，他们补充说，PRO有局限性，包括主观性以及个别患者症状的波动，而构成临床上有意义应答的变化还没有被定义。
“需要进一步的研究来确定乳糜泻疾病试验指标的最佳选择和配置。”研究人员总结说。
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