有效治疗胆管炎 奥贝胆酸3期临床结果表现出色
日前，Intercept Pharmaceuticals 公司宣布将在美国肝病研究学会年会上汇报该公司的obeticholic acid(奥贝胆酸)在治疗原发性胆汁性胆管炎(Primary Biliary Cholangitis, PBC) 患者的临床3期试验中三项出色结果。Intercept 是一家专注于开发治疗非病毒性肝炎的创新疗法的生物医药公司。
日前，Intercept Pharmaceuticals 公司宣布将在美国肝病研究学会年会上汇报该公司的obeticholic acid(奥贝胆酸)在治疗原发性胆汁性胆管炎(Primary Biliary Cholangitis, PBC) 患者的临床3期试验中三项出色结果。Intercept 是一家专注于开发治疗非病毒性肝炎的创新疗法的生物医药公司。
PBC是一种罕见的自身免疫性慢性肝病。患者的免疫系统会侵害肝脏，导致胆管逐步受损，从而引起胆汁在肝脏中淤积。这种肝病大多发生在40岁以上的妇女身上，如果不接受治疗，肝脏损伤会逐步恶化，导致肝硬化，甚至危及生命的并发症。目前对这种疾病的标准治疗药物为熊去氧胆酸 (ursodeoxycholic acid, UDCA)。但对那些无法耐受UDCA，或者UDCA疗效不明显的患者而言，他们需要新的治疗方法。
Intercept公司开发的obeticholic acid是一种非常专一的高效法尼醇X受体(Farnesoid X Receptor, FXR) 激动剂。FXR是在肝脏和肠道系统中表达的一种核受体。它是调控胆汁酸代谢、炎症、肝脏纤维化和胆固醇代谢通路的重要因子。Obeticholic acid因为能够成功降低肝功能重要指标碱性磷酸酶(Alkaline Phosphotate, ALP)的水平，已经在今年5月获得美国FDA的加速批准，用于治疗PBC。但是该药物能否改善患者的存活率或者临床症状仍然需要临床试验数据进一步的肯定。
此次在美国肝病研究学会年会上的三个科学报告将展示obeticholic acid 在治疗PBC患者临床3期试验中获得的数据。运用两种不同的非侵入性肝脏纤维化检测方法，研究人员发现接受每日一次obeticholic acid疗法的PBC患者肝脏纤维化程度得到了显著缓解。而且，对于那些已经呈现肝硬化症状的患者，obeticholic acid疗法可以显著改善代表胆汁淤积和肝脏损伤的标记物水平。这意味着这些已经出现肝硬化症状的高危患者仍然可以获益于obeticholic acid疗法。同时，数据显示obetcholic acid 疗法的疗效不因为患者的肾功能而改变，并且不影响患者的肾功能。该疗法最明显的副作用为轻度或中度瘙痒。
Intercept公司将进行临床4期试验进一步验证obeticholic acid 对PBC患者的疗效。同时，更多试验将评估该疗法能否被推广到治疗其它慢性肝病，其中包括非酒精性脂肪肝、原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁。
相关文章
评论
我要跟帖
