意义病例报告和病例系列研究提示，造血干细胞移植(HSCT)可能使一些克罗恩病患者受益。

目的评估自体HSCT对难治性克罗恩病的效果。

设计、场所和参与者这项平行组随机临床试验于2007年7月到2011年9月期间在欧洲的11个移植单元进行，随访至2013年3月。患者年龄在18岁到50岁之间，其难治性克罗恩病虽经至少3次免疫抑制或生物制剂及糖皮质激素治疗，仍无法进行手术治疗，生活质量因此病而受损。

干预所有患者均在经过干细胞动员后，按1:1比例随机被分配到免疫净化(immunoablation)和HSCT组(n=23)或对照治疗组[延迟1年进行HSCT(n=22)]。所有患者均根据需要接受过标准克罗恩病治疗。

主要转归和检测指标1年时疾病持续缓解，这个主要复合终点包括临床缓解[克罗恩病活动指数(CDAI)<150(范围为0～600)]，在至少最近3个月内未使用糖皮质激素或免疫抑制或生物制剂，以及无内镜下或放射学证据显示在胃肠(GI)道任何部位存在活动性(侵蚀性)病变。次要转归为主要复合转归中的单个组分、其他疾病活动度的检测指标值、实验室结果、生活质量、功能状况以及胃肠道影像学表现。

结果23例患者接受了HSCT治疗，22例患者接受了标准治疗(对照)。下列指标的组间差异没有统计学上的显著性：达到疾病持续缓解的患者比例，CDAI在过去3个月内<150，或者没有活动性疾病;过去3个月能够停止活性治疗的患者(数)存在统计学显著性差异。在接受HSCT治疗的患者中，发生了76例次严重不良事件，相比之下，对照组发生了38例次;1例接受HSCT治疗的患者死亡。

结论和相关性在无法手术、生活质量受损的难治性克罗恩病成人患者中，与传统治疗相比，HSCT未能使(患者)在1年时的持续性疾病缓解方面发生统计学显著改善，反而与显著的毒性相关。这些发现不支持广泛使用HSCT治疗难治性克罗恩病。

[JAMA 2015，314(23)：2524-2534.doi:10.1001/jama.2015.16700]