最新研究表明，对于伴T315I突变的慢性期慢性髓系白血病(CP-CML)，帕纳替尼(ponatinib)治疗后的总生存期优于异基因造血干细胞移植(allo-SCT)，而对于急性期(BC)-CML以及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)，帕纳替尼是否存在这种优势尚不明确。

T315I突变会导致大多数酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药，包括伊马替尼、达沙替尼、伯舒替尼和尼洛替尼，而帕纳替尼是唯一一个能治疗伴T315I突变患者的TKI。Franck E. Nicolini教授表示，在帕纳替尼获批之前，伊马替尼耐药并携带T315I突变的CML和Ph+ALL患者，预后极差，生存期明显短于不携带T315I突变的患者。一直以来，allo-SCT是这类患者的标准治疗方案，但与帕纳替尼的疗效对比数据尚不充分。

这项新研究合并分析了PACE2期试验的184例患者的预后数据。所有患者均携带T315I突变，90例CP-CML，26例BP-CML，41例AP-CML，27例Ph+ ALL。128例患者接受了帕纳替尼治疗：64例CP-CML，18例(急变期)AP-CML、24例 BC-CML和22例Ph+ ALL;其余56例接受了SCT：26例帕纳替尼，8例AP-CML、17例 BC-CML 以及5例Ph+ ALL。结果在线发表于Cancer上。

图 总生存分析

对于CP-CML患者，帕纳替尼治疗和移植治疗后的24个月总生存率(OS)分别为84%和60.5%，48个月OS分别为72.7%和55.8%，中位总生存率分别为未达和103.3个月。对于AP-CML患者，帕纳替尼治疗和移植后的24个月OS和48个月OS均无明显差异，中位OS分别为未达和55.6个月。对于BP-CML患者，帕纳替尼治疗后的24个月和48个月OS率低于接受移植治疗的患者，中位OS分别为7个月和10.5个月。类似地，Ph+ ALL患者经帕纳替尼治疗后的OS较移植后差，中位OS分别为6.7个月和32.4个月。

研究人员表示，allo-SCT仍是BC-CML诊断时或TKI治疗后的标准方案。该研究结果表明，对于伴T315I突变的CP-CML，除移植之外，帕纳替尼单药治疗是延长总生存期的另一选择。

原始出处：

Nicolini FE, Basak GW, et al. Overall survival with ponatinib versus allogeneic stem cell transplantation in Philadelphia chromosome-positive leukemias with the T315I mutation. Cancer. 2017 Apr 7. doi: 10.1002/cncr.30558.