【盘点】2020年3月5日Blood研究精选
2020年3月5日Blood研究精选
来源：Medsci梅斯 2020-03-09Enasidenib治疗IDH2突变型骨髓增生异常综合征
约5%的骨髓增生异常综合征患者携带IDH2突变。突变型IDH2蛋白的新生活性导致DNA和组蛋白高甲基化，导致造血分化受阻。Enasidenib，一种突变型IDH2蛋白的抑制剂，可诱导IDH2突...
来源：Medsci梅斯 2020-03-09VIII因子在内质网中形成可逆性的淀粉样蛋白
FVIII在ER中形成淀粉样聚积物，并以伴蛋白和葡萄糖依赖的方式溶解，从而产生分泌型功能性FVIII。A1结构域中的一个短链氨基酸模体启动β-sheet聚合，ER伴侣蛋白BiP与该模体结合可防...
来源：Medsci梅斯 2020-03-06骨髓瘤口服新药！Karyopharm首创核输出抑制剂Xpovio III...
德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyop...
来源：生物谷 2020-03-05全球首个纳米抗体药物！赛诺菲Cablivi获加拿大批准，治疗获得性血栓性...
赛诺菲(Sanofi)近日宣布，加拿大卫生部(Health Canada)已通过优先审查程序批准纳米抗体药物Cablivi(caplacizumab)，联合血浆置换和免疫抑制疗法，用于获得性血...
来源：生物谷 2020-03-05治疗性血浆置换对脓毒性休克患者内皮细胞活化和凝血相关指标的影响
凝血系统失衡是脓毒症患者对感染作出病理性反应的一部分。促凝途径的激活和抗凝活性的减弱最终导致微血管淤滞和随后的器官衰竭。没有专门针对此途径的治疗方法。近日，危重病医学领域权威杂志Critica...
来源：Medsci梅斯 2020-03-05多发性骨髓瘤新药！赛诺菲CD38抗体Sarclisa获美国FDA批准，剑...
赛诺菲(Sanofi)近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准CD38靶向抗体药物Sarclisa(isatuximab-irfc)，联合泊马度胺和地塞米松(pom-dex)，用于既往已...
来源：生物谷 2020-03-03FANCB突变类型与范尼可贫血严重程度的相关性
X染色体连锁的FANCB致病突变主要引起急性早发型骨髓衰竭和重度先天性异常。FANCB的功能特征与范可尼贫血的临床严重程度相关。
来源：Medsci梅斯 2020-03-01Daratumumab单药疗法用于淀粉样变患者的疗效和安全性
Daratumumab单药治疗在以前治疗的AL患者中引起了深刻和快速的血液反应，具有良好的安全性。非常好的部分缓解或更好的患者采用Daratumumab单药治疗6个月可获得持久的缓解。
来源：Medsci梅斯 2020-03-01真性红细胞增多症患者白细胞持续升高预示高疾病进展风险
白细胞持续升高可预示真性红细胞增多症病程进展。没有检验指标可预测血栓形成。
来源：Medsci梅斯 2020-03-01急性髓性白血病(AML)新药！艾伯维Venclexta+低剂量阿糖胞苷一...
艾伯维(AbbVie)近日公布靶向抗癌药Venclexta/Venclyxto(venetoclax)联合低剂量阿糖胞苷(low-dose cytarabine，LDAC)一线治疗急性髓性白血...
来源：生物谷 2020-03-01静脉血栓栓塞(VTE)和出血评估模型所忽视的预测因素
通过系统方法，本研究确定了23个静脉血栓栓塞和15个出血的预后因素。这些因素在大多数广泛使用的风险评估模型中均没有被纳入考虑。
来源：Medsci梅斯 2020-03-01有关KO血友病的药物问世：基因治疗药物Valrox有望上市
甲型血友病，也称凝血因子八(FVIII)缺乏症，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病，目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心(CDC)的报道，在美国，每5,000例活产胎儿中就有...
来源：Medsci梅斯 2020-03-01造血干细胞有助于提高骨髓移植效率
根据2月27日发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一项研究，西奈山的研究人员发现了一种增强造血干细胞效力的方法，这可能为新的骨髓移植方法打开了大门。
来源：生物谷 2020-02-28