由于一个令人兴奋的新医学领域的出现:利用成体干细胞再生医学,通过再生已经或即将衰竭的细胞来治愈癌症或心脏病等一度无法治愈的退行性疾病的潜力已经在掌握之中。 事实上,长期以来被认为是不可再生的组织,如心肌,现在已经被证明可以通过这种新疗法再生。通过使用成体干细胞,科学家避免了过去阻碍胚胎干细胞研究的争议。成人干细胞疗法在医学史上向前迈进了一大步,这种新型再生医学的应用可能是无限的。
由于一个令人兴奋的新医学领域的出现:利用成体干细胞再生医学,通过再生已经或即将衰竭的细胞来治愈癌症或心脏病等一度无法治愈的退行性疾病的潜力已经在掌握之中。
事实上,长期以来被认为是不可再生的组织,如心肌,现在已经被证明可以通过这种新疗法再生。通过使用成体干细胞,科学家避免了过去阻碍胚胎干细胞研究的争议。成人干细胞疗法在医学史上向前迈进了一大步,这种新型再生医学的应用可能是无限的。
2021年10月,一则“干细胞疗法VX-880成功治愈1型患者”的消息震惊了 领域。现在,又有新的进展了。
2022年6月6日,Vertex制药公司在美国 协会(ADA)的第82届科学会议中,分享了关于VX-880治疗1型 的最新研究进展,通过这项1/2期临床试验,受试者的血糖情况显著改善。
看到这里可能有很多糖友不知道VX-880是什么?受试者的最新研究进展怎样?
VX-880是什么?
VX-880是一种来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法,有可能通过恢复胰岛细胞功能,包括葡萄糖反应性胰岛素的产生,来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药,需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。
受试者最新研究进展
受试者1,是一名 病史长达40年,且伴有严重反复低血糖反应的1型 患者,接受VX-880治疗前曾经历了五次严重低血糖事件,已检测不到C肽水平。刚开始每天需要使用34个单位的外源性胰岛素,接受治疗后,葡萄糖目标范围内时间(TIR)从基线时的40.1%提升至99.9%,并在治疗的第270天,完全停用胰岛素。
受试者2,1型 病史10.7年,接受VX-880治疗前,曾经历过三次严重低血糖事件,同样检测不到C肽水平。刚开始每天需要使用25.9单位的外源性胰岛素,接受治疗后,葡萄糖目标范围内时间从基线时的35.9%增加至51.9%,在治疗的第150天,外源性胰岛素使用量减少30%,并显示出恢复胰岛素分泌的迹象。
受试者3,在B部分开始时接受了全部目标剂量,并已达到第29天的随访,三个月后将接受更全面的检查。VX-880在迄今为止给药的所有三名患者中普遍耐受良好,出现的不良事件多为轻度和中度,均被认为与VX-880无关。
Vertex执行副总裁兼细胞和遗传治疗部主管,Bastiano Sanna博士表示:“我们提供的数据证明,使用VX-880治疗后,血糖控制显著改善。高血糖和长期的血糖波动会增加1型 并发症的风险。而接受VX-880治疗的前两位患者,不仅改善了糖化血红蛋白(HbA1c)、降低了对胰岛素的需求,血糖目标范围时间也变得更高。总而言之,这些数据进一步证明VX-880治愈1型 患者的潜力。”
马萨诸塞州总医院外科教授兼移植外科主任、医学博士James Markmann表示:“这种新疗法对患者的影响怎么夸都不为过,这项研究表明,在治愈1型 患者方面取得了重大飞跃。”
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