基因治疗IIIA型粘多糖贮积症的II/III期研究中，一名患者死亡
作者：佚名 来源：MedSci梅斯 日期：2020-10-16
导读
Lysogene周四披露，II/III期AAVance研究中有一名患者死亡，该患者正在接受基因疗法LYS-SAF302用于治疗IIIA型粘多糖贮积症(MPS IIIA)。Lysogene股价因这一消息下跌多达19%，目前还尚不清楚死因，但提到没有证据表明患者死亡与LYS-SAF302有关。
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多糖贮积症
Lysogene周四披露，II/III期AAVance研究中有一名患者死亡，该患者正在接受基因疗法LYS-SAF302用于治疗IIIA型粘多糖贮积症(MPS IIIA)。Lysogene股价因这一消息下跌多达19%，目前还尚不清楚死因，但提到没有证据表明患者死亡与LYS-SAF302有关。
MPS IIIA的基因疗法LYS-SAF302由Lysogene开发，是由腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法，旨在通过AAV递送功能性SGSH基因从而取代有缺陷的SGSH基因。
用于MPS IIIA的研究性基因疗法(LYS-SAF302)的三个要素是：
载体：AAVrh10
启动子：CAG
递送基因：完整的SGSH 基因
Lysogene指出会“严格按照研究方案进行”研究剩余的18名患者。
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