t(8;21)AML预后改善方案：MRD指导的危险分层治疗
尽管t(8;21)AML患者预后良好，但仍有40%的患者复发，5年以上长期生存率不足50%，该类患者同时具有c-kit突变时复发率高达70%，一旦复发，预后极差，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）也不能改善其预后。因此，尽早识别高危复发人群，采用包括造血干细胞移植在内的手段对这些患者进行抢先治疗有可能改善预后。
尽管t(8;21)AML患者预后良好，但仍有40%的患者复发，5年以上长期生存率不足50%，该类患者同时具有c-kit突变时复发率高达70%，一旦复发，预后极差，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）也不能改善其预后。因此，尽早识别高危复发人群，采用包括造血干细胞移植在内的手段对这些患者进行抢先治疗有可能改善预后。对此，黄晓军教授报告了一项基于微小残留病灶（MRD）危险分层治疗的多中心研究（AML05）结果。
该研究入组137例t(8;21)AML患者，通过PCR检测RUNX1/RUNX1T1转录本来确定MRD，高危患者定义为巩固治疗后未能获得主要分子学缓解（MMR，即转录本较基线降低＞3个Log）或获得MMR后 6个月内失去MMR；低危患者定义为巩固治疗后获得MMR，并维持6个月以上。高危患者推荐allo-HSCT、低危患者接受大剂量Ara-C为主的巩固化疗。
结果显示，116例获得CR并完成2次巩固治疗的患者进入危险分层治疗，69例患者接受分层治疗（A组），47例未接受（B组）。A组5年累计复发率显著低于B组[(15.0±4.7)%对(57.5±8.0)%，P＜0.0001]；A组DFS率[(74.7±5.8)% 对(37.1±7.4)%，P＜0.0001]和OS率（P=0.002）均显著高于B组；多因素分析显示MRD状态和治疗是影响复发、DFS和OS的独立危险因素，c-kit突变只是影响复发的独立危险因素。研究者认为，MRD指导的危险分层治疗能改善t（8;21）AML患者预后，allo-HSCT可使高危患者和c-kit突变者受益，但不利于低危患者。
该研究不仅证实了MRD指导的分层治疗的重要性，而且提示中国人群中具备t(8;21)的AML患者的预后可能与西方患者不同，深入研究该群患者的生物学特征，对于改善其预后极为关键。
更多内容，请看专题报道：http://zt.cmt.com.cn/zt/ash54/index.html 。
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