复旦大学附属儿科医院内分泌遗传代谢科罗飞宏，血液科高怡瑾、钱晓文等人在中华医学会 学分会第十五次全国学术会议（CDS2011）上发表论文，旨在观察自体造血干细胞移植（HSCT）治疗儿童自身免疫型1型 （T1A）的有效性和潜在的不良反应。该文收录在2011年11月第三卷《中华 杂志》增刊上。

　　该项研究取得了HSCT资质，经伦理委员会批准，选择初发的T1DM患者，经胰岛抗体联合检测证实为T1A。初发T1DM 经胰岛素强化治疗进入缓解期，胰岛功能检测证实存在残存胰岛素分泌能力。取得家属知情同意，依次采用环磷酰胺＋G-CSF行干细胞动员，流式细胞仪采集CD34＋细胞，环磷酰胺＋ATG行免疫清除，干细胞回输后常规G-CSF刺激白细胞增生。记录不良反应。现报告其中随访时间超过12个月的移植7例患者的随访情况。结果显示，移植后坚持 饮食、规则运动，至今未停用胰岛素1例（女性，5岁）；停用胰岛素6例（85.7%），患者3餐前、睡前血糖持续介于3.9 ～6.0 mmol/L逐渐停用胰岛素，停用胰岛素时间1～3个月，停用胰岛素的6例患者移植后HbA1c 4.6%～6.1%；呕吐、纳差、短期发热、脱发发生率100%，1例发生严重水钠储留、抽搐1次，经对症处理后未再发生抽搐，没有败血症、出血等严重并发症发生；白细胞减低持续1～3个月，1例在半年内发生急性支气管炎1次，1例在移植1年内发生上呼吸道感染2次，其中1次发生高血糖1d，随后恢复正常，甲状腺功能、肝肾功能无异常。

　　论文最后指出，自体HSCT治疗儿童初发性T1A经1年余观察表明，移植中、短期不良反应均在可接受范围，经慎重选择的有一定胰岛功能残留的移植对象，脱离胰岛素的成率达85.7%，脱离胰岛素者血糖代谢稳定且维持在近乎正常的范围内。由于本研究尚属国内外首次在儿童中观察到类似结果，其对血糖控制的长期效应及潜在的长期不良反应仍需慎重观察。