7月9日( UPI ) -在一次基因治疗中,研究人员能够使小鼠体重减轻,并降低胰岛素抵抗,这两者都与2型 的发生有关。
7月9日( UPI ) -在一次基因治疗中,研究人员能够使小鼠体重减轻,并降低胰岛素抵抗,这两者都与2型的发生有关。
巴塞罗那自治大学的一个研究小组使用携带成纤维细胞生长因子21基因的腺相关病毒载体。在周一发表在EMBO分子医学上的一项研究中描述了这种方法,研究人员在肝脏、脂肪组织和骨骼肌中操纵基因
遗传操作导致FGF21蛋白的产生,其通常由几个器官自然分泌以维持组织的正确能量代谢。
巴塞罗那大学的研究人员Veronica Jimenez在发布会上说:“这是第一次通过一次基因治疗实现肥胖和胰岛素抵抗的长期逆转,这种动物模型类似于人类肥胖和2型 。”。“结果表明,这是一种安全有效的治疗方法。"
他们还发现这种基因疗法可以预防长期高盐饮食引起的肝脏肿瘤的形成。
研究人员在两种由饮食或基因突变引起的小鼠肥胖模型中测试了这种疗法。小鼠体重减轻,胰岛素敏感性增加,脂肪堆积和脂肪组织炎症减少。此外,脂肪含量、炎症和肝纤维化也受到尊重。
当给予健康小鼠时,基因治疗促进健康衰老并防止与年龄相关的体重增加和胰岛素抵抗。
遗传操作成功地在肝脏、脂肪组织或骨骼肌中产生FGF21蛋白。
研究负责人法蒂玛博施博士说:“这给治疗带来了很大的灵活性,因为每次都可以选择最合适的组织,如果某些并发症阻止了对任何组织的操作,它可以应用于任何其他组织。”。“当一个组织产生FGF21蛋白并分泌到血液中时,它将分布在全身。"
基因治疗载体诱导小鼠在一次给药后多年产生蛋白质,没有任何副作用。
制药工业已经开发出了模仿FGF21的药物,但是它们需要定期给药来调节临床益处。研究人员接下来想在对人类进行临床试验之前在大型动物身上测试这种疗法。
AAV介导的基因治疗在美国和欧洲已经被批准用于治疗多种疾病。
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