原发中枢神经系统淋巴瘤包含大剂量MTX的联合化疗
大剂量甲氨蝶呤（MTX）可透过血脑屏障，许多临床试验已证实大剂量MTX+环磷酰胺（CF）解救治疗可提高原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的缓解率，且疗效持久，是当前方案中被广泛认同的标准方案。大剂量MTX最常用剂量为3~3.5 g/m2，超过该剂量能够提高疗效的证据目前并不充分。值得注意的是，应用大剂量MTX时须对患者血药浓度进行监测，以便更准确地给予CF解救，避免严重毒性的发生。
大剂量甲氨蝶呤（MTX）可透过血脑屏障，许多临床试验已证实大剂量MTX+环磷酰胺（CF）解救治疗可提高原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的缓解率，且疗效持久，是当前方案中被广泛认同的标准方案。大剂量MTX最常用剂量为3~3.5 g/m2，超过该剂量能够提高疗效的证据目前并不充分。值得注意的是，应用大剂量MTX时须对患者血药浓度进行监测，以便更准确地给予CF解救，避免严重毒性的发生。
国际结外淋巴瘤研究组（IELSG）报告的一项Ⅱ期随机临床研究对入组患者给予两种方案化疗后全颅放疗，证实大剂量MTX（3.5 g/m2）联合大剂量阿糖胞苷（Ara-c 2 g/m2）治疗PCNSL优于大剂量MTX单药治疗，化疗后，单药组和联合组完全缓解（CR）率分别为18%和46%（P=0.005），有效率为40%和69%（P=0.009），联合组患者血液学毒性显著大于单药组，联合组和单药组3年无失败生存（FFS）率分别为21%和38%（P=0.01），3年OS率分别为32%和46%（P=0.07）。
由于PCNSL很少见，开展随机临床试验非常困难。因此，并不清楚大剂量MTX与何种化疗药物联合时疗效最佳。治疗PCNSL的其他药物包括异环磷酰胺（IFO）、塞替哌、亚硝脲类、甲基卞肼和替莫唑胺等。利妥昔单抗治疗B细胞淋巴瘤的价值已被证实，但由于血脑屏障的存在，其尚未被证明可用于PCNSL的治疗。
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