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“医”路走来,他们与转化医学同行——国内部分转化医学中心负责人访谈录(2)

作者:陈婕 来源:中国医学论坛报/金宝搏网站登录技巧 日期:2012-03-14
导读

         上海儿童医学中心转化医学研究所成立于2009年10月23日,作为国内儿科领域转化医学中心的领跑者,它的成立颇有几分“戏剧性”。2007年,时任上海交通大学医学院院长办公室主任的江忠仪在一次外事活动中接待了曾任美国国立卫生研究院(NIH)儿童发育研究所神经发育研究室主任鲁白教授,“转化医学”这一名词在3天的行程中不断被鲁教授脱口而出,引发了江教授对转化医学的浓厚兴趣。

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  左起为:江忠仪王伟

  受访者:上海交通大学附属上海儿童医学中心党委书记江忠仪  副院长王伟

  结缘转化医学:偶然与必然

  上海儿童医学中心转化医学研究所成立于2009年10月23日,作为国内儿科领域转化医学中心的领跑者,它的成立颇有几分“戏剧性”。2007年,时任上海交通大学医学院院长办公室主任的江忠仪在一次外事活动中接待了曾任美国国立卫生研究院(NIH)儿童发育研究所神经发育研究室主任鲁白教授,“转化医学”这一名词在3天的行程中不断被鲁教授脱口而出,引发了江教授对转化医学的浓厚兴趣。事实上,当时在国内鲜为人知的转化医学,在国外并不是一个新鲜事物,相关政策制度和运行模式已初具雏形。此外,就当时国内现状而言,科技发展理念和发展模式已出现转变——国家层面的科技投入逐年增加,中国学者的论文发表数量也连年攀升,但科技成果转化比例却不尽如人意——最乐观估计为25%,真正实现产业化的仅为5%。

  基于上述国内外现状,江教授深刻认识到,转化医学已成为国际医学发展的趋势,对于中国这样一个临床资源丰富的国家,在国家政策制度支持下开展转化医学是必然的选择,因此他调任上海儿童医学中心党委书记后,随即不遗余力地推动和主持儿科转化医学研究所的建立。

  投身转化医学:搭建平台、构建团队、提升能力

  转化医学从开展到成果产出并不是一蹴而就的,需要一定周期才得以实现,上海儿童医学中心转化医学研究所也经历了这样一个从探索到收获的过程。

  搭建平台  上海儿童医学中心根据转化医学特点搭建科技共享平台,包括分子遗传学、蛋白质组学、模式生物学和分子流行病学等,为从分子、蛋白质、动物到人的转化研究孵化平台。此外,上海儿童医学中心转化医学研究所还结合医院优势确立了包括出生缺陷、儿童血液肿瘤、儿童先天性心脏病(先心病)、儿童行为发育、儿童临床药理等在内的五大研究重点。

   构建团队 根据转化医学提出的“B2B”(bench to bedside)双向转化过程,构建了临床—基础联合团队,明确研究方向、培养团队协作,充分激发团队成员的科研积极性。

  提升能力  对于参与转化医学的人员而言,最大收获莫过于解决科学问题的能力得到极大提升,这种能力将最终转化为患者获益,同时也带来了诸多奖项的鼓励(表)。

  ­表  上海儿童医学中心在三大领域的转化医学成果、应用及其所获奖项

  领域

  转化医学成果

  应用

  奖项

  儿童行为发育

  上海交通大学医学院附属新华医院、上海儿童医学中心及上海市教育科学研究院等组成团队,自1998年起率先在国内开展0-18岁儿童睡眠健康系列研究,从流行病学、临床和神经生物学三个视角探讨儿童睡眠健康的一系列问题。该研究率先在国内建立了国际认可的儿童睡眠状况标准化评估工具,开展了0~5岁儿童、学龄儿童及青春期少年儿童睡眠状况及相关影响因素的大规模流行病学研究,并以儿童肥胖和对学习记忆功能影响为切入点,系统论述了睡眠对儿童体格生长和神经系统发育的重要意义。研究结果显示,中国儿童睡眠不足已成为肥胖的高危因素,且学龄前儿童睡眠与肥胖之间存在线性关系。此外,慢性睡眠不足还会对儿童学习记忆功能造成隐匿性和不可逆性损伤。

  在上述研究结果的基础上,项目组对目前中小学校作息制度的改革提出建议,并以上海市部分中小学校为试点进行了干预效果评价,完成了通过研究推动干预措施出台,再到措施效果评估的完整应用。

  国家科学技术进步二等奖

  先心病

  上海儿童医学中心开展了“新生儿危重先心病围生期评估体系和关键技术的建立和应用”研究,率先在国内建立新生儿先心病围生期诊断—转运体系,创立胎儿心脏超声-磁共振相结合的评估模式,将诊断时机从新生儿期前移至胎儿期,通过完善先心病产前检查技术,建立新生儿心脏急诊手术的全国协作网,个体化改进手术方法,开展新型的新心内外科镶嵌治疗模式攻克危重病例,挽救了许多危重新生儿先心病患者的生命。

  目前上述成果已经推广至16家医院,将大动脉错位的住院时间缩短40%,费用减少33%。

  上海市科技进步一等奖

  白血病

  上海儿童医学中心建立了儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)多中心规范性诊断治疗及预后评估体系,使精细化诊断和个体化治疗成为可能。此外,该中心提出的ALL治疗方案在提高疗效(5年无病生存率达78%)的同时,减少了30%的治疗费用。专科检验体系从分子、细胞水平对白血病进一步深入诊断,同时采用先进的微小残留病检测手段,提高白血病诊疗的评估效果。

  上述成果为“SCMC-ALL-2005”方案,成为卫生部推荐儿童白血病治疗方案,是儿童白血病“新农合”保障工作提供了技术保证和高性价比的治疗措施。

  上海医学科技二等奖

  感悟转化医学:理念为先、创新管理、应对挑战

   理念为先、传承发展  王伟教授一再强调转化医学并不是一门新的学科,而是强调了一种理念。“产学研一体化”可以被视为转化医学的雏形,从上海儿童医学中心建院30多年来,“产学研一体化”就一直存在,转化医学是在此基础上的传承与发展。例如,中国小儿先心病外科奠基人丁文祥教授早在上世纪70年代初就开始与上海电表厂协作设计和研制适用于5岁以下儿童的小儿人工心肺机,在1974年首次应用于婴儿先心病手术,并获得成功,成为后人开展转化医学的参考模式。在基因诊断技术成为转化医学发展方向的今天,上海儿童医学中心转化医学研究所将重点着眼于罕见病(如先天性肾上腺皮质增生症、遗传性软骨病、假性醛固酮减少症)诊断,在描绘疾病基因谱后力争开发出诊断试剂盒,使罕见病诊断不再遥不可及。

     管理创新、制度支持  江教授认为,转化医学是科技理念与科技管理手段的创新。转化医学以临床问题为导向,涉及发现问题、建立研究体系,将基础研究成果转化为临床实用措施,直至最终转化为公共卫生政策制度的诸多过程,这对管理者提出了较高要求:既要拥有转化医学的理念、知识和能力,又要具备洞悉医学发展的全局观念和战略部署,如此才能提高转化医学的效率。上海儿童医学中心在制度方面进行了一系列有益尝试,旨在促进临床医生积极投身科研,并从中获益。例如设立“科研工作日”制度,允许获得国家级课题的临床医生每年有20%的带薪工作时间用于科研,同时在个人和科室考评体系中更注重对科研能力的考量,并组织各类学术沙龙,让临床医生和基础研究者有机会面对面进行沟通交流。

   明确挑战、理性应对   转化医学方兴未艾,但挑战在所难免。江教授认为,挑战主要来自以下两方面,并提出了自己的建议。一是如何评价什么样的研究属于转化研究?建议从临床预防、诊断、治疗、康复的需求出发,来判断研究的领域、方向等能否满足上述需求或促进新器械、新药物的产生。二是转化研究项目由谁执行?如何评价?建议依据实用价值综合考虑,而不是仅参考发表文章的数量和影响因子,因为转化医学的主战场在医院,临床医生无疑是从事转化医学的主力军。

   拓宽视野、正确认知  中国医生对转化医学的总体认知水平还不高,这可能与其过早进入专科,知识面拓宽受限有关,因此探索一种适于转化人才教育培养体系至关重要。此外,王教授还一再强调,开展转化医学切不可怀着急功近利的心态,必须做好投入大、转化周期长的思想准备。

  治病救人、自我实现 患者从转化医学中的获益显而易见,对于临床医生而言,转化医学的价值更多在于精神层面。转化医学有助于提高临床诊疗水平,让新技术和新成果真正惠及患者,从而实现临床医生治病救人的愿望。与此同时,江教授和王教授也期待着有朝一日建立更完善的体制,将转化医学中的专利等成果更多地纳入人才评价体系,让临床医生在精神层面之外也能从转化医学中获益。

  更多精彩内容,请点击专题报道:http://zt.cmt.com.cn/zt/tm/index.html

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