EMA建议批准帕瑞肽治疗库欣病
2012年1月20日，欧洲药品管理署（EMA）下属人用药品委员会（CHMP）建议批准治疗库欣（Cushing）病的新药Signifor[帕瑞肽(pasireotide)]，用于治疗不能手术的病人或手术失败病人。
2012年1月20日，欧洲药品管理署（EMA）下属人用药品委员会（CHMP）建议批准治疗库欣（Cushing）病的新药Signifor[帕瑞肽(pasireotide)]，用于治疗不能手术的病人或手术失败病人。
库欣病是一种危及病人生命的罕见病，生长在垂体的肿瘤分泌大量促肾上腺皮质激素（ACTH），ACTH刺激肾上腺生长和分泌大量皮质醇，导致病人出现很多症状，包括体重增加（特别在面部和颈部），皮肤易擦伤，面部汗毛重，肌肉和骨骼变弱，血压升高。在欧盟国家，库欣病的发生率约为0.4/10000居民，大约有20000例病人。
库欣病的一线治疗是手术切除肿瘤。但手术不能治愈的病人现在没有批准的药物治疗方法。许多治疗库欣病的药属于超适应证使用，关于这些药的安全性和疗效资料不多。
建议批准Signifor[帕瑞肽(pasireotide)]治疗库欣病，是使欧洲病人可使用此药的第一步。帕瑞肽是一种生长抑素类似物，它与生长抑素受体给合后，可阻止ACTH的释放，从而降低血液中的皮质醇水平，减轻库欣病的症状。研究发现垂体肿瘤细胞有大量生长抑素受体。
临床研究证明，用900μg帕瑞肽，有41%的病人尿液中的皮质醇水平至少降低50%，用600μg帕瑞肽，有34%的病人尿液中的皮质醇水平至少降低50%。关于帕瑞肽的安全性，CHMP指出，帕瑞肽的安全性与欧洲已批准很多年的其他生长抑素类似物相似。产品资料建议医师监测病人的肝脏和心脏不良反应。CHMP认为采取这些预防措施后，帕瑞肽用作库欣病的二线治疗的好处大于危险，建议授权在欧洲使用帕瑞肽。
CHMP的建议已提交欧盟委员会，申请批准。2009年10月8日，帕瑞肽被指定为“孤儿药”。
英文链接：European Medicines Agency recommends approval of new medicine for Cushing’s disease
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