FDA准首个治骨髓纤维化药上市
作者：CMT 来源：中国医学论坛报 日期：2012-02-03
导读
11月16日，美国FDA批准首个特别用于骨髓纤维化的药物（ruxolitinib）上市。
11月16日，美国FDA批准首个特别用于骨髓纤维化的药物（ruxolitinib）上市。
骨髓纤维化是指骨髓被瘢痕组织取代导致血细胞在肝脏或脾脏等器官中生成。其特征表现包括脾肿大、贫血、血细胞及血小板下降和其他与骨髓纤维化相关的症状（疲倦、腹部不适、肋下痛、早饱、肌肉及骨骼痛、瘙痒和盗汗）。这是一种罕见的疾病，美国的该病患者不超过20万例。
Ruxolitinib 是JAK1 和JAK2 抑制剂，JAK 1和JAK 2与调节血液功能及免疫功能相关。骨髓纤维化时，JAK 1和JAK 2失去正常调节功能。
共涉及528例患者的两项临床研究评估了ruxolitinib的安全性和有效性。两项研究中纳入的患者均对骨髓纤维化现有治疗不可耐受或产生了抵抗，或不适合进行异基因骨髓移植。所有受试者均出现了脾肿大且因疾病相关症状需要治疗。
在这两项研究中，受试者均被随机分入ruxolitinib组、安慰剂组或目前最佳治疗（羟基脲或糖皮质激素）组。结果显示，与安慰剂组及最佳治疗组患者相比，大部分接受ruxolitinib治疗者脾脏减小＞35%；与安慰剂组患者相比，ruxolitinib组患者骨髓纤维化相关症状减少＞50%。
此药最严重的副作用为血小板减少、贫血、疲倦、腹泻、呼吸困难、头痛、头晕和恶心。
FDA药品评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Pazdur 医生认为，此药获批代表了肿瘤界发展的一种新趋势，即对于某一疾病机制的详细了解促成针对特异性分子途径药物的开发。
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